[发明专利]皮肤与纤维化症候中的RNA干扰有效

专利信息
申请号: 201180025724.6 申请日: 2011-03-24
公开(公告)号: CN103108642A 公开(公告)日: 2013-05-15
发明(设计)人: 阿纳斯塔西娅·赫沃罗瓦;威廉·萨洛蒙;琼安·卡门斯;德米特里·萨马尔斯基;托得·M·伍尔夫;帕米拉·A·帕夫克;林恩·利伯蒂娜;詹姆斯·卡尔迪亚;卡伦·G·布洛克 申请(专利权)人: 雷克西制药公司
主分类号: A61K31/713 分类号: A61K31/713;C07H21/02
代理公司: 北京康信知识产权代理有限责任公司 11240 代理人: 李丙林;张英
地址: 美国马*** 国省代码: 美国;US
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摘要:
搜索关键词: 皮肤 纤维化 症候 中的 rna 干扰
【权利要求书】:

1.一种包含正义链以及反义链的双链核糖核酸(dsRNA),其中该反义链是与从表2、5、6、9、11、12、13、14、15、16、17以及23内的序列中选择的一种序列的至少12个连续核苷酸互补,并且其中该dsRNA是一种sd-rxRNA。

2.一种包含正义链以及反义链的双链核糖核酸(dsRNA),其中该正义链和/或该反义链包含从表1-27内的序列中选择的一种序列的至少12个连续核苷酸,并且其中该dsRNA是一种sd-rxRNA。

3.一种包含正义链以及反义链的双链核糖核酸(dsRNA),其中该反义链是与从表2、5、6、9、11、12、13、14、15、16、17以及23内的序列中选择的一种序列的至少12个连续核苷酸互补,并且其中该dsRNA是一种rxRNAori。

4.一种包含正义链以及反义链的双链核糖核酸(dsRNA),其中该正义链和/或该反义链包含从表1-27内的序列中选择的一种序列的至少12个连续核苷酸,并且其中该dsRNA是一种rxRNAori。

5.如权利要求1-4中任一项所述的dsRNA,其中dsRNA是针对CTGF。

6.如权利要求5所述的dsRNA,其中该dsRNA的反义链是与从表11、12以及15内的序列中选择的一种序列的至少12个连续核苷酸互补。

7.如权利要求5所述的dsRNA,其中该正义链和/或该反义链包含从表10、11、12、15、20以及24内的序列中选择的一种序列的至少12个连续核苷酸。

8.如权利要求5-7中任一项所述的dsRNA,其中该正义链包含选自下组的一种序列的至少12个连续核苷酸,该组由以下项组成:SEQ ID NOs:2463、3429、2443、3445、2459、3493、2465以及3469。

9.如权利要求5-8中任一项所述的dsRNA,其中该反义链包含选自下组的一种序列的至少12个连续核苷酸,该组由以下项组成:2464、3430、4203、3446、2460、3494、2466以及3470。

10.如权利要求5-9中任一项所述的dsRNA,其中该正义链包含SEQ ID NO:2463并且该反义链包含SEQ ID NO:2464。

11.如权利要求10所述的dsRNA,其中该正义链包含SEQ ID NO:3429并且该反义链包含SEQ ID NO:3430。

12.如权利要求5-9中任一项所述的dsRNA,其中该正义链包含SEQ ID NO:2443并且该反义链包含SEQ ID NO:4203。

13.如权利要求12所述的dsRNA,其中该正义链包含SEQ ID NO:3445并且该反义链包含SEQ ID NO:3446。

14.如权利要求5-9中任一项所述的dsRNA,其中该正义链包含SEQ ID NO:2459并且该反义链包含SEQ ID NO:2460。

15.如权利要求14所述的dsRNA,其中该正义链包含SEQ ID NO:3493并且该反义链包含SEQ ID NO:3494。

16.如权利要求5-9中任一项所述的dsRNA,其中该正义链包含SEQ ID NO:2465并且该反义链包含SEQ ID NO:2466。

17.如权利要求16所述的dsRNA,其中该正义链包含SEQ ID NO:3469并且该反义链包含SEQ ID NO:3470。

18.如权利要求7所述的dsRNA,其中该正义链包含选自下组的一种序列的至少12个连续核苷酸,该组由以下项组成:SEQ ID NOs:1835、1847、1848以及1849。

19.如权利要求18所述的dsRNA,其中该正义链包含一种选自下组的序列,该组由以下项组成:SEQ ID NOs:1835、1847、1848以及1849。

20.如权利要求1-19中任一项所述的dsRNA,其中该dsRNA是经疏水修饰。

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