[发明专利]用于靶向各种选定器官或组织的物质

权利要求书

1.一种(i)包含选自由SEQ ID NO:24、25、1-23、26-63组成的组中的靶向序列或由所述靶向序列组成的肽或肽模拟物的结合物，其中所述肽或肽模拟物连接到(ii)选自生物活性部分和诊断部分的部分。

2.根据权利要求1所述的结合物，其中所述生物活性部分选自由DNA、RNA及它们的类似物，诸如包含2’-O-烷基，特别是2’-O-甲氧基乙基-和2’-O-甲基的化合物，桥连/双环核酸核苷酸(LNA、ENA、cEt、CBBN、CRN、α-L-LNA、cMOE、2’-氨基-LNA、2’-(酰基氨基)LNA、2’-硫代-LNA、BNA^NC[N-Me]、BNA^NC[NH])，三环-DNA(tcDNA)，肽核酸(PNA、PPNA)，硫代磷酸酯修饰的核苷酸，手性限定的硫代磷酸酯修饰的核苷酸，磷酰基胍修饰的寡核苷酸(PGO)，基于吗啉代的核苷酸(PMO、PMO+、PMO-X、PPMO)和它们的组合。

3.根据权利要求1至2中任一项所述的结合物，所述结合物是根据权利要求1的肽与所述生物活性部分或所述诊断部分的融合蛋白，其中所述生物活性部分是治疗活性蛋白质和/或所述诊断部分是诊断蛋白质。

4.根据权利要求1至3中任一项所述的结合物，进一步包含核定位信号或细胞穿透肽。

5.根据权利要求1至4中任一项所述的结合物，其中所述肽或肽模拟物是环状的。

6.根据权利要求5所述的结合物，其中所述肽或肽模拟物包含侧翼部分，其中所述侧翼部分包含位于所述靶向序列侧翼的氨基酸残基或其它部分或由所述氨基酸残基或其它部分组成，其中所述侧翼部分彼此形成键。

7.根据权利要求6所述的结合物，其中所述侧翼部分形成二硫桥，优选其中所述侧翼部分包含半胱氨酸残基或由所述半胱氨酸残基组成。

8.根据权利要求6至7中任一项所述的结合物，其中所述侧翼部分与所述靶向序列间隔开4、3、2、1或0个残基，优选其中所述侧翼部分与所述靶向序列相邻。

9.根据权利要求1至8中任一项所述的结合物，用于作为药物的用途。

10.根据权利要求9所述的用于用途的结合物，用于将所述生物活性部分或所述诊断部分靶向肌细胞。

11.根据权利要求9至10中任一项所述的用于用途的结合物，其中所述药物用于治疗肌细胞相关疾病，包括心脏疾病。

12.根据权利要求9至11中任一项所述的用于用途的结合物，其中所述药物用于治疗肌病、肌营养不良或肌肉萎缩疾病。

13.根据权利要求9至10中任一项所述的用于用途的结合物，其中所述药物用于治疗自身免疫疾病、代谢紊乱、肥胖或II型糖尿病。

14.一种分子，包含：

-权利要求1至8中任一项定义的肽或肽模拟物，和

-用于将所述肽或肽模拟物连接到生物活性部分或诊断部分的接头部分，其中所述接头部分不是肽。

15.根据权利要求1至8中任一项所述的结合物，或根据权利要求9至13中任一项所述的用于用途的结合物，或根据权利要求14所述的分子，其中所述靶向序列选自由SEQ ID NO:1-25组成的组，优选选自由SEQ ID NO:14-25组成的组，更优选选自由SEQ ID NO:24-25组成的组。