[发明专利]改变DUX4 pre-mRNA剪接的反义寡核苷酸在审
| 申请号： | 202080045492.X | 申请日： | 2020-07-10 |
| 公开（公告）号： | CN114026234A | 公开（公告）日： | 2022-02-08 |
| 发明（设计）人： | 小泉诚;中村晃史;片桐隆广;三桥弘明 | 申请（专利权）人： | 第一三共株式会社;学校法人东海大学 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/712;A61P21/00;A61P21/04 |
| 代理公司： | 中科专利商标代理有限责任公司 11021 | 代理人： | 张莹 |
| 地址： | 日本国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 改变 dux4 pre mrna 剪接 反义 寡核苷酸 | ||
1.一种能够将DUX4基因的剪接从DUX4-f1转换为DUX4-s的寡核苷酸或其药学上允许的盐，其中所述寡核苷酸包含与序列编号1的核苷酸序列组成的DUX4-f1 mRNA的核苷酸编号502～556或578～612的区域互补的核苷酸序列组成的、碱基数为15～30的寡核苷酸，其5’末端和/或3’末端可以被化学修饰。
2.根据权利要求1所述的寡核苷酸或其药学上允许的盐，其中，所述寡核苷酸包含序列编号2～85的任一序列(其中，序列中的t可以为u，u可以为t)中至少15个连续核苷酸的序列。
3.根据权利要求1或2所述的寡核苷酸或其药学上允许的盐，其中，寡核苷酸的碱基数为16～18。
4.根据权利要求3所述的寡核苷酸或其药学上允许的盐，其中，寡核苷酸的碱基数为18。
5.根据权利要求1～4中任一项所述的寡核苷酸或其药学上允许的盐，其中，构成寡核苷酸的糖和/或磷酸二酯键中的至少一个被修饰。
6.根据权利要求5所述的寡核苷酸或其药学上允许的盐，其中，构成寡核苷酸的糖为D-呋喃核糖，糖的修饰为D-呋喃核糖的2’位的羟基的修饰。
7.根据权利要求6所述的寡核苷酸或其药学上允许的盐，其中，糖的修饰为D-呋喃核糖的2’-O-烷基化和/或2’-O，4’-C-亚烷基化。
8.根据权利要求6所述的寡核苷酸或其药学上允许的盐，其中，糖的修饰为D-呋喃核糖的2’-O-甲基化和/或2’-O，4’-C-1，2-亚乙基化。
9.根据权利要求5～8中任一项所述的寡核苷酸或其药学上允许的盐，其中，磷酸二酯键的修饰为硫代磷酸酯。
10.根据权利要求1～9中任一项所述的寡核苷酸或其药学上允许的盐，其中，寡核苷酸为与序列编号1的核苷酸序列的核苷酸编号506至549的区域互补的核苷酸序列组成的、碱基数为15～30的寡核苷酸。
11.根据权利要求10所述的寡核苷酸或其药学上允许的盐，其中，寡核苷酸包含序列编号5～31的任一序列(其中，序列中的t可以为u，u可以为t)中至少15个连续核苷酸的序列。
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