[发明专利]用羟酸酯提高胎儿血红蛋白水平

权利要求书

1.提高某一对象体内HbF水平的方法，包括用通式(I)、(II)或(III)的一种或多种化合物给药：

(I)XCH₂-CHX-CHX-C(＝O)-O-Z

(II)CH₃-CO-CH₂-C(＝O)-O-Z

(III)CH₃-CH₂-CO-C(＝O)-O-Z式中X是H，或其中只有一个X可以是OH；

Z是-CHR-O-C(＝O)R′，-CHR-O-C(＝O)-O-R′，或

R是H，烷基，芳基，芳烷基；和

R’是烷基、氨基烷基、芳烷基、芳基、烷氧基、芳烷氧基和芳氧基，其中芳基本身和芳烷基、芳烷氧基与芳氧基中的芳基各选自由苯基、萘基、呋喃基或噻吩基组成的这一组，其中每个基团都是无取代的或有至少一个选自由烷基、烷氧基或卤素组成的这一组的取代基取代；及其药物上可接受的盐和药物前体。

2.权利要求1的方法，包括用通式(I-III)的一种化合物给药，式中：

R是氢，甲基、乙基、丙基、异丙基、丁基、异丁基、仲丁基或叔丁基，和

R’是甲基、乙基、丙基、异丙基、丁基、异丁基、仲丁基、叔丁基、甲氧基、乙氧基、丙氧基、异丙氧基、丁氧基、异丁氧基、仲丁氧基或叔丁氧基。

3.权利要求1的方法，包括用一种选自由下列组成的这一组的化合物给药：丁酸新戊酰氧甲酯；二丁酸偏亚乙酯；二丁酸偏亚丁酯；碳酸(1-丁酰氧)乙酯·乙酯；二丁酸2，2-二甲基偏亚丙酯；3-(丁酰氧)-2-苯并〔C〕呋喃酮；辛酸(丁酰氧)甲酯；二丁酸亚甲酯；丁酸((2-甲基丙酰)氧)甲酯；丁酸生育酚酯；和三丁酸甘油酯。

4.权利要求1的方法，包括用二丁酸偏亚乙酯化合物给药。

5.权利要求1的方法，包括用二丁酸偏亚丁酯化合物给药。

6.权利要求1的方法，包括用碳酸(1-丁酰氧)乙酯·乙酯化合物给药。

7.权利要求1的方法，包括用辛酸(丁酰氧)甲酯化合物给药。

8.权利要求1的方法，包括用丁酸生育酚酯化合物给药。

9.通过提高需要此类治疗的对象体内HbF水平来治疗，预防或改善β-珠蛋白失调或其它与HbF有关的疾病的方法，包括用通式(I)、(II)或(III)的一种或多种化合物给药：

(I)XCH₂-CHX-CHX-C(＝O)-O-Z

(II)CH₃-CO-CH₂-C(＝O)-O-Z

(III)CH₃-CH₂-CO-C(＝O)-O-Z式中X是H，或其中只有一个X可以是OH；

Z是-CHR-O-C(＝O)R′，-CHR-O-C(＝O)-O-R′，或

R是H，烷基，芳基，芳烷基；和

R’是烷基、氨基烷基、芳烷基、芳基、烷氧基、芳烷氧基和芳氧基，其中芳基本身和芳烷基、芳烷氧基与芳氧基中的芳基各选自由苯基、萘基、呋喃基或噻吩基组成的这一组，其中每个基团都是无取代的或有至少一个选自由烷基、烷氧基或卤素组成的这一组的取代基取代；及其药物上可接受的盐和药物前体。

10.权利要求9的方法，包括用通式(I-III)的一种化合物给药，式中：

R是氢、甲基、乙基、丙基、异丙基、丁基、异丁基、仲丁基或叔丁基，和

R’是甲基、乙基、丙基、异丙基、丁基、异丁基、仲丁基、叔丁基、甲氧基、乙氧基、丙氧基、异丙氧基、丁氧基、异丁氧基、仲丁氧基或叔丁氧基。

11.权利要求9的方法，包括用一种选自由下列组成的这一组的化合物给药：丁酸新戊酰氧甲酯；二丁酸偏亚乙酯；二丁酸偏亚丁酯；碳酸(1-丁酰氧)乙酯·乙酯；二丁酸2，2-二甲基偏亚丙酯；3-(丁酰氧)-2-苯并〔C〕呋喃酮；辛酸(丁酰氧)甲酯；二丁酸亚甲酯；丁酸((2-甲基丙酰)氧)甲酯；丁酸生育酚酯；和三丁酸甘油酯。

12.权利要求9的方法，包括用二丁酸偏亚乙酯化合物给药。

13.权利要求9的方法，包括用二丁酸偏亚丁酯化合物给药。