[发明专利]用于治疗性寡核苷酸的蛋白质载体系统

摘要

用通过柔性接头分子相连的反应性化学基团修饰治疗性寡核苷酸，包括反义寡核苷酸和siRNA。经过修饰的寡核苷酸能够与移动蛋白特别是人血清清蛋白形成共价键。与末经修饰的寡核苷酸相比，由此生成的复合物在保留生物学活性的同时，还具有增强的细胞进入、显著增加的血清半衰期、和降低的免疫系统刺激。经修饰寡核苷酸克服了与当前反义药物有关的许多问题。本发明的经修饰寡核苷酸作为治疗剂施用，并且与所针对的RNA分子内的互补序列杂交。

主权项

1.通过对有需要的患者施用治疗性寡核苷酸来治疗疾病的方法，包括对患者施用包含反应性基团的治疗性寡核苷酸，反应性基团通过与移动蛋白的反应而形成共价键，以此将所述移动蛋白与所述治疗性寡核苷酸缀合。