[发明专利]帕金森氏病的体内基因治疗无效
| 申请号： | 200480038215.7 | 申请日： | 2004-10-20 |
| 公开（公告）号： | CN1897977A | 公开（公告）日： | 2007-01-17 |
| 发明（设计）人： | 詹斯·托诺埃;卡尔·罗森布拉德;拉斯·瓦尔伯格 | 申请（专利权）人： | Ns基因公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/12;C07K14/475;C12N15/867;A61P25/16;C12N5/18 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 | 代理人： | 巫肖南;封新琴 |
| 地址： | 丹麦巴*** | 国省代码： | 丹麦;DK |
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| 摘要： | 本发明涉及用于基因治疗的方法和组合物，特别是涉及递送生物活性Neurturin治疗帕金森氏病的体内基因治疗。另一方面，本发明涉及病毒表达构建体，它包含与成熟或N－末端截短的Neurturin连接的哺乳动物信号肽，在信号肽与Neurturin之间无功能性原区(proregion)。这些病毒表达构建体是在体内基因治疗中有效分泌生物活性Neurturin所必需的。本发明还涉及能够大量产生Neurturin的哺乳动物细胞以及使用这些细胞用于重组生产生物活性Neurturin和用于治疗用途。 | ||
| 搜索关键词： | 帕金森 体内 基因治疗 | ||
【主权项】：
1.一种治疗帕金森氏病的方法，所述的方法包括向需要的个体的中枢神经系统施用治疗上有效量的病毒表达载体，所述的载体包含启动子序列，该启动子序列能够指导可操作相连的多肽的表达，所述的多肽包含能够在哺乳动物细胞中发挥功能的信号肽，并且所述多肽包含选自原-NTN，成熟NTN，N-末端截短的成熟NTN，和任一所述NTN的序列变异体组成的组的人，鼠(murine)或大鼠Neurturin(NTN)。
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