[发明专利]尼曼－皮克病的基于陪伴分子的治疗无效
| 申请号： | 200480039029.5 | 申请日： | 2004-11-24 |
| 公开（公告）号： | CN1897957A | 公开（公告）日： | 2007-01-17 |
| 发明（设计）人： | 爱德华·H·舒克曼;罗伯特·J·德斯尼克 | 申请（专利权）人： | 纽约大学西奈山医学院 |
| 主分类号： | A61K31/74 | 分类号： | A61K31/74 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 | 代理人： | 徐雁漪 |
| 地址： | 美国*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供一种治疗患酸性鞘磷脂酶缺陷型尼曼－皮克病(即A型或B型尼曼－皮克病)个体的方法，是通过施用小分子作为与该病相关的缺陷酸性鞘磷脂酶(ASM)的特异性分子“陪伴分子”。该分子是神经酰胺、鞘磷脂或磷核苷酸的类似物。 | ||
| 搜索关键词： | 尼曼 皮克病 基于 陪伴 分子 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种提高酸性鞘磷脂酶(ASM)蛋白质活性的方法，该方法包括将该蛋白质在药物可接受的载体中接触有效量的一种为神经酰胺或鞘磷脂类似物的化合物，或为磷核苷酸类似物的化合物。
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