[发明专利]治疗肌肉萎缩的寡核苷酸药物有效
| 申请号： | 200510077730.2 | 申请日： | 2005-06-24 |
| 公开（公告）号： | CN1718194A | 公开（公告）日： | 2006-01-11 |
| 发明（设计）人： | 罗德瑞克·M·K·戴尔 | 申请（专利权）人： | 奥林格斯技术有限公司 |
| 主分类号： | A61K31/7088 | 分类号： | A61K31/7088;A61P3/02;A61P21/00 |
| 代理公司： | 北京君尚知识产权代理事务所 | 代理人： | 余长江 |
| 地址： | 美*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及治疗肌肉萎缩的寡核苷酸药物。所述寡核苷酸含有7～75个核苷酸；含有通过非手性5′到3′磷酸核苷间键连接的7～75个邻接的核糖基团；互补于与肌肉萎缩病相关靶基因的5′端非翻译区、翻译起始区、3′端非翻译区和翻译终止区；具有75℃～115℃的熔解温度(Tm，1毫摩尔浓度)。所述的寡核苷酸包括核糖寡核苷酸和脱氧核糖寡核苷酸，并可经化学修饰。本发明优选的寡核苷酸是反义寡核苷酸，也可以是干扰RNA(RNAi)、核酶和脱氧核酶。本发明的寡核苷酸可用于制备治疗动物或人肌肉萎缩药物或营养补剂。 | ||
| 搜索关键词： | 治疗 肌肉 萎缩 寡核苷酸 药物 | ||
【主权项】：
1.一种治疗肌肉萎缩或增强肌肉生长的寡核苷酸，特征是：(1)含有7～75个核苷酸；(2)含有通过非手性5′到3′磷酸核苷间键连接的7～75个邻接的核糖基团；(3)互补于与肌肉萎缩病相关靶基因的5′端非翻译区、翻译起始区、3′端非翻译区和翻译终止区；(4)具有75℃～115℃的熔解温度(Tm，1毫摩尔浓度)
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