[发明专利]用于治疗CNS病症的TGF－R信号传递抑制剂

摘要

本发明涉及寡核苷酸用于制备预防或治疗其中神经发生和/或神经再生具有有益作用的疾病的医药组合物的用途，所述疾病尤其是如以下各病的疾病：阿滋海默症(Morbus Alzheimer)、帕金森氏病(Morbus Parkinson)、路易体痴呆症(Lewy Body Dementia)、肌萎缩性侧索硬化症(AmyotrophicLateral Sclerosis)、脊髓小脑萎缩症(Spinocerebellar Atrophy)、库贾氏病(Creutzfeldt Jakob Disease)、前颞痴呆(Frontemporal Dementia)、皮克病(Morbus Pick)、艾滋病痴呆综合症(AIDS Dementia Complex)、血管性痴呆(Vascular Dementia)、进行性上眼神经核麻痹症(ProgressiveSupranuclear Palsy)、皮质基底核退化症(Corticobasal Degeneration)、多系统萎缩症(Multisystem－Atrophy)、哈勒沃登－施帕茨病(HallervordenSpatz Disease)、杭丁顿氏舞蹈症(Huntington′s disease)、中风、外伤性脑及脊髓损伤、视网膜色素变性(Retinitis Pigmentosa)、黄斑变性(Macular Degeneration)、青光眼、耳蜗退化(Cochlea Degeneration)、抑郁症、精神分裂症、多发性硬化症和发展性神经退化(developmentalneurodegeneration)。

主权项

1、一种具有与SEQ ID NO 1或SEQ ID NO 2或SEQ ID NO94或SEQ IDNO 95或SEQ ID NO 96包括8至50个核苷酸碱基的子序列至少80％一致的序列的寡核苷酸以及所述序列的模拟物、变体、盐和光学异构体，其特征在于其中所述序列能够与包括编码TGF-R或TGF-RII的基因开放读码框的转录起始或终止密码子的区域或者为“环”或“突起”且并非部分二级结构的编码TGF-R或TGF-RII的mRNA区域充分杂交。