[发明专利]视网膜肌养蛋白转基因及其应用方法无效
| 申请号： | 200580030456.1 | 申请日： | 2005-07-15 |
| 公开（公告）号： | CN101065487A | 公开（公告）日： | 2007-10-31 |
| 发明（设计）人： | R·怀特;R·加伊迪克;K·菲茨杰拉德－古斯塔夫松 | 申请（专利权）人： | 儿童慈善医院 |
| 主分类号： | C12N15/63 | 分类号： | C12N15/63;C12N15/85;A01K67/00;A61K31/711 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 | 代理人： | 范征 |
| 地址： | 美国密*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 进行性假肥大性肌营养不良(DMD)是一种由肌养蛋白基因的严重缺陷所引起的进行性肌肉疾病，可导致患者在20到30岁之间死亡。本发明利用双突变小鼠(DM)作为合适的人DMD模型，因为这些小鼠的肌养蛋白和肌养蛋白相关蛋白都有缺陷(mdxl+，utrn－/－)，在3个月时死亡，患有严重的肌无力、明显的生长迟缓、脊柱后凸、体重下降、姿态松弛以及运动能力下降。新型人视网膜肌养蛋白Dp260转基因的表达被证明可防止过早死亡，将严重的肌营养不良表型缓解到轻微的临床肌病的程度。肌电图描记术、组织学、放射影像学、磁共振成像以及行为试验证明，转基因DM小鼠生长正常，有正常的脊柱弯曲和运动能力，肌肉病变减轻。转基因DM小鼠的EMG和组织学数据表明，转基因DM小鼠的异常症状可降低到轻微肌病的典型水平，而DM小鼠却出现了人肌营养不良疾病所常见的严重异常症状。转基因DM小鼠还表现出与未处理mdx小鼠和对照相似的可检测运动水平。 | ||
| 搜索关键词： | 视网膜 蛋白 转基因 及其 应用 方法 | ||
【主权项】：
1.一种转化的载体，其包含：编码肌养蛋白的核酸序列，所述载体在转化前不包含所述核酸序列。
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