[发明专利]修饰的siRNA分子及其应用有效
| 申请号： | 200680049146.9 | 申请日： | 2006-11-02 |
| 公开（公告）号： | CN101346393A | 公开（公告）日： | 2009-01-14 |
| 发明（设计）人： | 伊恩·麦克拉克伦;亚当·加杰 | 申请（专利权）人： | 普洛体维生物治疗公司 |
| 主分类号： | C07H21/02 | 分类号： | C07H21/02;A61K31/713;A61K47/44;A61K9/127;C12Q1/68 |
| 代理公司： | 中科专利商标代理有限责任公司 | 代理人： | 王旭 |
| 地址： | 加拿大不列*** | 国省代码： | 加拿大;CA |
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| 摘要： | 本发明提供一种化学修饰的siRNA分子，以及使用这样的siRNA分子使靶基因表达沉默的方法。有利地，本发明的修饰的siRNA比其相对应的未修饰的siRNA序列更少免疫刺激性，并且保留了针对靶序列的RNAi活性。本发明还提供核酸－脂质颗粒，其包括修饰的siRNA，阳离子脂质，和非阳离子脂质，其可以进一步包括抑制颗粒聚集的缀合的脂质。本发明还提供通过给哺乳动物受试者施用修饰的siRNA而使基因表达沉默的方法。本发明还提供鉴定和/或修饰具有免疫刺激特性的siRNA的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 修饰 sirna 分子 及其 应用 | ||
【主权项】：
1.一种包括长度约15到约60个核苷酸的双链区的修饰的siRNA，其中在所述双链区中少于约20％的核苷酸包括修饰的核苷酸，其中所述修饰的siRNA比相对应的未修饰的siRNA序列具有更少的免疫刺激性，并且其中所述修饰的siRNA能够使靶序列的表达沉默。
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