[发明专利]用于疾病和障碍的化合物

摘要

本发明提供了用于治疗与囊泡运输(如轴突运输)缺乏相关的疾病的新化合物。所述化合物含有选自下列的取代基：-L-C(＝O)OH、-L-CH＝CHC(＝O)OH、-L-C(＝O)NH₂、-L-C(＝O)NH(C_1-3烷基)、-L-C(＝O)N(C_1-3烷基)₂、-L-S(＝O)₂(C_1-3烷基)、-L-S(＝O)₂NH₂、-L-S(＝O)₂N(C_1-3烷基)₂、-L-S(＝O)₂NH(C_1-3烷基)、-L-C(＝O)NHOH、-L-C(＝O)CH₂NH₂、-L-C(＝O)CH₂OH、-L-C(＝O)CH₂SH、-L-C(＝O)NHCN、-L-NHC(＝O)OR_o、-L-C(＝O)NHR_o、-L-NH(C＝O)NHR_o、-L-C(＝O)N(R_o)₂、-L-NH(C＝O)N(R_o)₂、磺基-L-、(2，6-二氟苯酚)-L-、膦酰基-L-和四唑基-L-，其中L为连接基。

主权项

1.治疗肌萎缩性侧索硬化的方法，所述方法包括鉴定需要所述治疗的患者，并将治疗有效量的式I或II化合物或其药用盐给药于所述患者，式I式II其中R1-R5中的一个或多个独立选自-L-C(＝O)OH、-L-CH＝CHC(＝O)OH、-L-C(＝O)NH₂、-L-C(＝O)NH(C_1-3烷基)、-L-C(＝O)N(C_1-3烷基)₂、-L-S(＝O)₂(C_1-3烷基)、-L-S(＝O)₂NH₂、-L-S(＝O)₂N(C_1-3烷基)₂、-L-S(＝O)₂NH(C_1-3烷基)、-L-C(＝O)NHOH、-L-C(＝O)CH₂NH₂、-L-C(＝O)CH₂OH、-L-C(＝O)CH₂SH、-L-C(＝O)NHCN、-L-NHC(＝O)OR_o、-L-C(＝O)NHR_o、-L-NH(C＝O)NHR_o、-L-C(＝O)N(R_o)₂、-L-NH(C＝O)N(R_o)₂、磺基-L-、(2，6-二氟苯酚)-L-、膦酰基-L-和四唑基-L-，以及R1-R5中的其它彼此独立选自氢、羟基、卤素、烷基、烷氧基、卤代烷基、卤代烷氧基、-N(C_1-3烷基)₂、-NH(C_1-3烷基)、-C(＝O)NH₂、-C(＝O)NH(C_1-3烷基)、-C(＝O)N(C_1-3烷基)₂、-S(＝O)₂(C_1-3烷基)、-S(＝O)₂NH₂、-S(＝O)₂N(C_1-3烷基)₂、-S(＝O)₂NH(C_1-3烷基)、-CHF₂、-OCF₃、-OCHF₂、-SCF₃、-CF₃、-CN、-NH₂和-NO₂；R6-R10彼此独立选自氢、羟基、卤素、烷基、烷氧基、卤代烷基、卤代烷氧基、-N(C_1-3烷基)₂、-NH(C_1-3烷基)、-C(＝O)NH₂、-C(＝O)NH(C_1-3烷基)、-C(＝O)N(C_1-3烷基)₂、-S(＝O)₂(C_1-3烷基)、-S(＝O)₂NH₂、-S(＝O)₂N(C_1-3烷基)₂、-S(＝O)₂NH(C_1-3烷基)、-CHF₂、-OCF₃、-OCHF₂、-SCF₃、-CF₃、-CN、-NH₂、-NO₂、N-吗啉代-C(＝O)-、-环己基、-吗啉代、-吡咯烷基、-哌嗪基、-(N-甲基)-哌嗪基、-OCH₂-苯基、-吡啶基、亚甲二氧基、亚乙二氧基、-C(＝O)OCH₂CH₃取代的呋喃基、对-(C(＝O)OCH₂CH₃)-苯基以及-O-Si(CH₃)₂(C(CH₃)₃)；或R6-R9中相邻的两个任选连在一起形成4-7元任选取代的芳基环或环烷基环；R11为任选取代的苯基或任选取代的杂环基；R_o选自烷基和卤代烷基，以及L任选是饱和的、部分饱和的或不饱和的，以及选自-(CH₂)_n-(CH₂)_n-、-(CH₂)_nC(＝O)(CH₂)_n-、-(CH₂)_nNH(CH₂)_n-、-(CH₂)_nO(CH₂)_n-和-(CH₂)_nS(CH₂)_n-，其中每个n独立选自0、1、2、3、4、5、6、7和8，以及其中每个碳任选被一个或多个C_1-3烷基或C_3-6环烷基取代。