[发明专利]抑制运甲状腺素蛋白表达的组合物和方法有效
申请号: | 200980141740.4 | 申请日: | 2009-10-20 |
公开(公告)号: | CN102186978A | 公开(公告)日: | 2011-09-14 |
发明(设计)人: | D·W·萨;G·辛克尔;R·阿尔瓦雷兹;S·米尔斯泰恩;陈庆敏 | 申请(专利权)人: | 阿尔尼拉姆医药品有限公司 |
主分类号: | C12N15/113 | 分类号: | C12N15/113;A61K31/713;C12N15/11;C07H21/02 |
代理公司: | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人: | 陈文平;尚继栋 |
地址: | 美国马*** | 国省代码: | 美国;US |
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摘要: | 本发明涉及靶向运甲状腺素蛋白(TTR)基因的双链核糖核酸(dsRNA),以及用所述dsRNA抑制TTR表达的方法。 | ||
搜索关键词: | 抑制 甲状腺素 蛋白 表达 组合 方法 | ||
【主权项】:
用于抑制运甲状腺素蛋白(TTR)表达的双链核糖核酸(dsRNA),其中所述dsRNA含有有义链和反义链,所述反义链含有与编码运甲状腺素蛋白(TTR)的mRNA的一部分互补的区域,其中所述互补区域的长度小于30个核苷酸,所述反义链含有SEQ ID NO:170、SEQ ID NO:450、SEQ ID NO:730或SEQ ID NO:1010的15或更多个连续核苷酸。
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