[发明专利]胆色素原脱氨酶基因治疗有效
| 申请号： | 200980147755.1 | 申请日： | 2009-09-29 |
| 公开（公告）号： | CN102227500A | 公开（公告）日： | 2011-10-26 |
| 发明（设计）人： | A·丰塔内利亚斯罗马;G·冈萨雷斯阿萨吉诺拉萨;M·S·罗德里格斯培尼亚;M·A·帕内达罗德里格斯;J·特威斯克;J·M·普列托巴尔图埃纳;H·彼得里;S·J·H·范德芬特 | 申请（专利权）人： | 阿姆斯特丹分子治疗(AMT)有限公司;顶端生物医药项目公司 |
| 主分类号： | C12N9/88 | 分类号： | C12N9/88;C12N15/09;C12N15/864 |
| 代理公司： | 永新专利商标代理有限公司 72002 | 代理人： | 左路;林晓红 |
| 地址： | 荷兰阿*** | 国省代码： | 荷兰;NL |
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| 摘要： | 本发明涉及编码人胆色素原脱氨酶的核苷酸序列，所述序列经优化用于在哺乳动物细胞中更高地表达。本发明还涉及包含此类优化的合成编码序列的DNA构建体，其用于胆色素原脱氨酶缺乏所引起的诸如急性间歇性卟啉病的疾病状况的基因治疗。因此，本发明涉及包含编码人胆色素原脱氨酶的核苷酸序列的核酸或核酸构建体，其中至少320个编码人胆色素原脱氨酶的密码子与SEQ ID NO：1中的密码子相同，或其中至少305个编码人胆色素原脱氨酶的密码子与SEQ ID NO：3中的密码子相同。 | ||
| 搜索关键词： | 胆色素 脱氨酶 基因治疗 | ||
【主权项】：
包含编码人胆色素原脱氨酶的核苷酸序列的核酸，其中至少320个编码所述人胆色素原脱氨酶的密码子与SEQ ID NO：1中的密码子相同，或其中至少305个编码所述人胆色素原脱氨酶的密码子与SEQ ID NO：3中的密码子相同。
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