[发明专利]基于siRNA的细胞特异性有效的分子和用于制备其的应用试剂盒及其用途

摘要

基于siRNA的细胞特异性有效分子和用于制备其的应用试剂盒及其用途。本发明的目的是产生siRNA与一个或多个肽之间的连接，其中所述siRNA在肽分离后被激活而剩余的接头和/或剩余的肽残基不明显地破坏细胞中激活的siRNA的生物学效力。根据本发明，一个或多个肽(3)通过诸如氨基C6接头(1)的特定氨基Cn接头偶联至siRNA(2)，所述接头不破坏或仅不明显地破坏所述siRNA的生物学效力，尽管其保留在siRNA上以及尽管任何肽残基保留在siRNA上。2.3所述分子用于，例如影响优选疾病或感染的器官或细胞的基因表达或者降低细胞混合物中期望基因的表达。

主权项

基于siRNA的细胞特异性有效分子，其用于生物学无活性地转染入靶细胞以在其通过结合至mRNA并形成RISC复合物而生物学激活之后抑制靶细胞中的基因表达，所述siRNA通过接头偶联至至少一个肽以用于其生物学失活，并且所述接头在所述分子的生物学激活后保留在所述siRNA上，其中所述siRNA(2)通过Cn＝C1、C2、C3、C4、C5或C6的氨基Cn接头(1)偶联至所述至少一个肽(3)。