[发明专利]用于输送生物活性RNA的组合物和方法无效
| 申请号： | 201080021022.6 | 申请日： | 2010-03-15 |
| 公开（公告）号： | CN102625842A | 公开（公告）日： | 2012-08-01 |
| 发明（设计）人： | K.波拉科;J.费维尔;K.安沃 | 申请（专利权）人： | 艾根股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/63 | 分类号： | C12N15/63;A61K31/7052 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 刘蕾;沙捷 |
| 地址： | 美国亚*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供用于将生物活性RNA分子输送至细胞的新型化合物、组合物和方法。具体而言，本发明提供可用于将生物活性RNA输送至细胞的新型核酸分子、多肽和RNA-蛋白复合物，以及编码它们的多核苷酸。本发明还提供用于表达所述多核苷酸的载体。另外，本发明提供可用作转染试剂的包含所述新型化合物和载体的细胞和组合物。本发明还提供用于制备所述化合物、载体、细胞和组合物的方法。另外，提供了用于将生物活性RNA分子输送至细胞和/或组织的载体和方法。所述新型化合物、载体、细胞和组合物可用于例如将生物活性RNA分子输送至细胞以便在对受试对象或生物体中的疾病、病症或病况的诊断、预防、缓和和/或治疗中调节靶基因的表达。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 输送 生物 活性 rna 组合 方法 | ||
【主权项】：
包含第一多核苷酸和第二多核苷酸的表达载体，其中所述第一多核苷酸编码包含针对靶基因转录物的第一生物活性RNA序列、识别RNA序列和可选的末端小螺旋序列的核酸；且所述第二多核苷酸编码包含RNA结合域序列和细胞穿透肽序列的多肽。
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