[发明专利]通过针对HBF/HBG的天然反义转录物的抑制治疗血红蛋白(HBF/HBG)相关疾病有效

专利信息
申请号: 201080029338.X 申请日: 2010-07-12
公开(公告)号: CN102639151A 公开(公告)日: 2012-08-15
发明(设计)人: J.科拉德;O.霍尔科瓦谢尔曼;C.科伊托 申请(专利权)人: 欧科库尔纳有限责任公司
主分类号: A61K48/00 分类号: A61K48/00;C12N15/113;C12Q1/68;A61P43/00
代理公司: 中国专利代理(香港)有限公司 72001 代理人: 熊玉兰;郭文洁
地址: 美国佛*** 国省代码: 美国;US
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摘要: 反义化合物调节珠蛋白基因的表达和/或功能。用于治疗与珠蛋白相关的疾病的方法包括给患者施用一种或多种反义化合物。
搜索关键词: 通过 针对 hbf hbg 天然 反义 转录 抑制 治疗 血红蛋白 相关 疾病
【主权项】:
一种在体内调节患者细胞或组织中的珠蛋白多核苷酸的功能和/或表达的方法,其包括使所述细胞或组织与对于珠蛋白多核苷酸的核酸分子反义链特异的长度5 – 30个核碱基的反义化合物接触,其中所述化合物包含与所述珠蛋白多核苷酸的反义或有义核酸分子的至少5个连续核酸具有20%互补的至少一种寡核苷酸。
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