[发明专利]通过针对脂质转运和代谢基因的天然反义转录物的抑制治疗脂质转运和代谢基因相关疾病

摘要

本发明涉及反义寡核苷酸，其调节脂质转运和代谢基因的表达和/或功能，尤其是通过靶向脂质转运和代谢基因的天然反义多核苷酸。本发明也涉及这些反义寡核苷酸的鉴定及其在治疗与脂质转运和代谢基因表达有关的疾病和病症中的应用。

主权项

一种在体内或体外调节患者细胞或组织中脂质转运和代谢基因多核苷酸的功能和/或表达的方法，其包括：使所述细胞或组织与长度5‑30个核苷酸的至少一种反义寡核苷酸接触，其中所述至少一种寡核苷酸与多核苷酸的反向互补体具有至少50％序列同一性，所述多核苷酸包括在SEQ ID NO: 8的核苷酸1‑1299、SEQ ID NO: 9的核苷酸1‑918、SEQ ID NO: 10的核苷酸1‑1550、SEQ ID NO: 11的核苷酸1‑329、SEQ ID NO: 12的核苷酸1‑1826、SEQ ID NO: 13的核苷酸1‑536、SEQ ID NO: 14的核苷酸1‑551、SEQ ID NO: 15的核苷酸1‑672、SEQ ID NO: 16的核苷酸1‑616、SEQ ID NO: 17的核苷酸1‑471、SEQ ID NO: 18的核苷酸1‑707、SEQ ID NO: 19的核苷酸1‑741、SEQ ID NO: 20的核苷酸1‑346、SEQ ID NO: 21的核苷酸1‑867、SEQ ID NO: 22的核苷酸1‑563内的5 ‑ 30个连续核苷酸（图3）；从而在体内或体外调节患者细胞或组织中所述脂质转运和代谢基因多核苷酸的功能和/或表达。