[发明专利]亨廷顿表达的调节有效
| 申请号： | 201080051393.9 | 申请日： | 2010-09-10 |
| 公开（公告）号： | CN102625809A | 公开（公告）日： | 2012-08-01 |
| 发明（设计）人： | G·洪;C·F·贝内特;S·M·弗赖尔;H·柯达赛维茨;L·斯坦尼克;D·W·克利夫兰;L·史哈布丁;S·H·程 | 申请（专利权）人： | ISIS制药公司;健赞公司 |
| 主分类号： | C07H21/04 | 分类号： | C07H21/04;C12N15/11 |
| 代理公司： | 北京万慧达知识产权代理有限公司 11111 | 代理人： | 杨颖;张一军 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本申请提供了一种降低动物中亨廷顿mRNA和蛋白表达的方法、化合物和组合物。这种方法、化合物和组合物用于处理、预防或改善亨廷顿氏病或其症状。 | ||
| 搜索关键词： | 亨廷顿 表达 调节 | ||
【主权项】：
一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，所述修饰的寡核苷酸由12至30个连接的核苷组成，其中所述连接的核苷包含如SEQ ID NO：6、9、10、11、12、13、14、15、18、19、20、21、22、23、24、25、26、27、28、29、30、32、33、35或36所示序列的至少8个连续核碱基。
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