[发明专利]用于递送干扰RNA的对接锁定(DNL)复合物无效

专利信息
申请号: 201080052690.5 申请日: 2010-12-09
公开(公告)号: CN102665758A 公开(公告)日: 2012-09-12
发明(设计)人: C-H·张;D·M·戈登堡 申请(专利权)人: IBC药品公司
主分类号: A61K39/395 分类号: A61K39/395
代理公司: 北京市铸成律师事务所 11313 代理人: 刘博
地址: 美国新*** 国省代码: 美国;US
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摘要: 本文描述用于将siRNA递送到疾病相关细胞、组织或病原体的靶向递送复合物的组合物和使用方法。所述靶向递送复合物包含与一个或多个siRNA载体偶联的靶向分子,如抗体或其片段。在优选实施方案中,所述siRNA载体是树枝状聚合物或鱼精蛋白并且所述靶向分子是抗癌抗体,如hRS7。更优选地,所述抗体或片段迅速内化至所述靶细胞中以促进所述siRNA的吸收。最优选地,所述靶向递送复合物是通过DNL技术制备。所述组合物和方法是用于治疗多种疾病病况,如癌症、自体免疫性疾病、免疫功能障碍、心脏病、神经疾病、炎症性疾病或感染性疾病。
搜索关键词: 用于 递送 干扰 rna 对接 锁定 dnl 复合物
【主权项】:
一种靶向递送复合物,其包含:a)连接于一个或多个来自AKAP蛋白的锚定结构域(AD)部分或与一个或多个来自蛋白激酶A(PKA)的二聚化与对接结构域(DDD)部分的抗体或其抗原结合片段;和b)一个或多个siRNA载体部分,各siRNA载体连接于来自PKA的DDD部分或来自AKAP蛋白的AD部分;其中两个拷贝的所述DDD部分形成二聚体并且结合所述AD部分以形成所述靶向递送复合物,并且其中当所述抗体或片段连接于一个或多个AD部分时,所述siRNA载体连接于DDD部分,或当所述抗体或片段连接于一个或多个DDD部分时,所述siRNA载体连接于AD部分。
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