[发明专利]转甲状腺素蛋白表达的调节有效
| 申请号： | 201180021445.2 | 申请日： | 2011-04-29 |
| 公开（公告）号： | CN103038345B | 公开（公告）日： | 2017-07-21 |
| 发明（设计）人： | B·P·莫尼亚;S·M·弗赖尔;A·M·西科夫斯基 | 申请（专利权）人： | IONIS制药公司 |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11;C07H21/04 |
| 代理公司： | 北京万慧达知识产权代理有限公司11111 | 代理人： | 戈晓美,杨颖 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文提供的是用于减少动物中转甲状腺素蛋白mRNA和蛋白的表达的方法、化合物和组合物。此类方法、化合物和组合物可用于治疗、预防、延缓或减轻转甲状腺素蛋白淀粉样变性或其症状。 | ||
| 搜索关键词： | 甲状腺素 蛋白 表达 调节 | ||
【主权项】：
一种由20个连接核苷组成的单链经修饰的寡核苷酸，其中所述连接核苷由SEQ ID NO：80中所述的序列组成，并且其中所述经修饰的寡核苷酸包含：由10个连接脱氧核苷组成的缺口区段；由5个连接核苷组成的5’翼区段；和由5个连接核苷组成的3’翼区段；其中所述缺口区段位于所述5’翼区段与所述3’翼区段之间，其中每个翼区段的每个核苷包含2’‑O‑甲氧基乙基糖；并且其中每个核苷间键合是硫代磷酸酯键合；而且其中经修饰的寡核苷酸的每个胞嘧啶是5‑甲基胞嘧啶。
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