[发明专利]使用短干扰核酸(siNA)的乙型肝炎病毒(HBV)基因表达的RNA干扰介导的抑制有效
| 申请号： | 201180050143.8 | 申请日： | 2011-08-12 |
| 公开（公告）号： | CN103282497B | 公开（公告）日： | 2018-07-10 |
| 发明（设计）人： | S.巴茨;D.布朗;M.罗宾逊 | 申请（专利权）人： | 瑟纳治疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11;C07H21/04 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 刘健;万雪松 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及用于研究、诊断和治疗对HBV基因表达和/或活性的调节响应和/或调节HBV基因表达通路的性状、疾病或状况的化合物、组合物和方法。具体而言，本发明涉及包括能够调节或介导针对HBV基因表达的RNA干扰(RNAi)的双链核酸分子，包括小核酸分子，如短干扰核酸(siNA)、短干扰RNA(siRNA)、双链RNA(dsRNA)、微小RNA(miRNA)和短发夹RNA(shRNA)分子。 | ||
| 搜索关键词： | 短干扰核酸 介导 乙型肝炎病毒 双链核酸分子 小核酸分子 诊断和治疗 短发夹RNA 短干扰RNA 基因表达 双链RNA 微小RNA 性状 响应 疾病 研究 | ||
【主权项】：
1.抑制乙型肝炎病毒(HBV)表达的双链短干扰核酸(siNA)分子，其由有义链和反义链组成，所述有义链由核苷酸序列5’ – ugAGaGaaGuCCAcCaCGAUsU ‑ 3’ (SEQ ID NO:410)组成，所述反义链由核苷酸序列5’ – B UCGUgguGGaCUUcUCUCaUsU B ‑ 3’ (SEQ ID NO:411)组成，其中B是反向脱碱基部分；粗体核苷酸包含2'‑O‑甲基修饰，小写字母核苷酸包含2'‑氟修饰，斜体核苷酸是脱氧核苷酸，并且s是硫代磷酸酯键。
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