[发明专利]通过抑制α‑L‑艾杜糖醛酸酶(IDUA)的天然反义转录物而治疗IDUA相关疾病有效
| 申请号： | 201180051220.1 | 申请日： | 2011-10-20 |
| 公开（公告）号： | CN103180445B | 公开（公告）日： | 2018-02-16 |
| 发明（设计）人： | J·克拉德;O·霍克瓦舍曼;C·科伊托;S·冈 | 申请（专利权）人： | 库尔纳公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12Q1/68;C12N15/63;A61K31/7088;A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京市铸成律师事务所11313 | 代理人： | 孟锐 |
| 地址： | 美国佛*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及调节α‑L‑艾杜糖醛酸酶(IDUA)的表达和/或功能的反义寡核苷酸，尤其是通过靶向α‑L‑艾杜糖醛酸酶(IDUA)的天然反义多核苷酸。本发明还涉及这些反义寡核苷酸的鉴定和它们在治疗IDUA表达相关的疾病和病症中的用途。 | ||
| 搜索关键词： | 通过 抑制 糖醛酸 idua 天然 反义 转录 治疗 相关 疾病 | ||
【主权项】：
一种筛选长度为15至30个核苷酸的用于上调生物系统中α‑L‑艾杜糖醛酸酶(IDUA)多核苷酸的功能和/或表达的至少一种反义寡核苷酸的方法，所述方法包括：提供α‑L‑艾杜糖醛酸酶(IDUA)多核苷酸的天然反义序列，其中所述α‑L‑艾杜糖醛酸酶(IDUA)多核苷酸的天然反义序列选自SEQ ID NOs:2‑9；基于所述α‑L‑艾杜糖醛酸酶(IDUA)多核苷酸的天然反义序列设计长度为15至30个核苷酸的反义寡核苷酸；和筛选能够在生物系统中上调α‑L‑艾杜糖醛酸酶(IDUA)多核苷酸的功能和/或表达的反义寡核苷酸，其中所述至少一种反义寡核苷酸的序列选自SEQ ID NOs:10、17、19‑23和25，其中所述生物系统选自HepG2细胞。
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