[发明专利]用于增加Hsp70细胞内活性的方法无效
| 申请号： | 201180057562.4 | 申请日： | 2011-11-22 |
| 公开（公告）号： | CN103338784A | 公开（公告）日： | 2013-10-02 |
| 发明（设计）人： | 托马斯·基尔克高·延森;安德斯·默克贝里·欣斯贝 | 申请（专利权）人： | 奥菲泽米有限公司 |
| 主分类号： | A61K38/17 | 分类号： | A61K38/17;A61P3/00 |
| 代理公司： | 隆天国际知识产权代理有限公司 72003 | 代理人： | 任晓华;吴小瑛 |
| 地址： | 丹麦哥*** | 国省代码： | 丹麦;DK |
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| 摘要： | 本发明涉及能够提高Hsp70细胞内浓度和/或活性的生物活性剂，用于治疗源于酶缺陷的溶酶体贮积病，所述酶的活性与作为辅因子的溶酶体BMP的存在不直接相关；所述溶酶体贮积病例如糖原贮积病、神经节苷脂贮积病、神经元蜡样质脂褐质沉积症、脑腱性胆固醇贮积病、沃尔曼氏症、胆固醇酯贮积病、糖胺聚糖代谢紊乱、粘多糖贮积症、糖蛋白代谢紊乱、粘脂贮积症、天冬氨酰葡萄糖胺尿症、岩藻糖苷贮积症、甘露糖贮积病和II型唾液酸贮积病。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 增加 hsp70 细胞内 活性 方法 | ||
【主权项】：
一种能够提高Hsp70的细胞内浓度和/或Hsp70活性的生物活性剂，其用于治疗选自以下组成的组的疾病：糖原贮积病、神经节苷脂贮积病、神经元蜡样质脂褐质沉积症、脑腱性胆固醇贮积病、沃尔曼氏症、胆固醇酯贮积病、糖胺聚糖代谢紊乱、粘多糖贮积症、糖蛋白代谢紊乱、粘脂贮积症、天冬氨酰葡萄糖胺尿症、岩藻糖苷贮积症、甘露糖贮积病和II型唾液酸贮积病。
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