[发明专利]使用脑酰胺衍生物治疗多囊性肾疾病的方法

摘要

一种治疗受治疗者中多囊性肾疾病的方法，所述方法包括给所述受治疗者施用有效量的结构式(1)表示的化合物或其药学上可接受的盐：

主权项

1.一种以下结构式表示的化合物或其药学上可接受的盐的用途，其用于制造治疗多囊性肾疾病的医药品，其中：R¹是经取代的或未经取代的芳基基团或经取代的或未经取代的杂芳基基团；Y是-H、可水解的基团、或经取代的或未经取代的烷基基团；R²与R³各自独立地是-H、经取代的或未经取代的脂肪族基团、经取代的或未经取代的芳基基团、或经取代的或未经取代的杂芳基基团，或R²与R³与N(R²R³)之氮原子一起形成经取代的或未经取代的非芳香族雜環环；X是-(CR⁵R⁶)_m-、-(CR⁵R⁶)_n-Q-、-O-、-S-、或-NR⁷-；Q是-O-、-S-、-C(O)-、-C(S)-、-C(O)O-、-C(S)O-、-C(S)S-、-C(O)NR⁸-、-NR⁸-、-NR⁸C(O)-、-NR⁸C(O)NR⁸-、-OC(O)-、-SO₃-、-SO-、-S(O)₂-、-SO₂NR⁸-、或-NR⁸SO₂-；当X是-(CR⁵R⁶)_m时，R4是经取代的或未经取代的环烷基基团、经取代的或未经取代的环烯基基团、经取代的或未经取代的芳基基团、经取代的或未经取代的杂芳基基团、-CN、-NCS、-NO₂或卤基；或当X为-(CR⁵R⁶)_m以外者时，R4为经取代的或未经取代的脂肪族基团、或经取代的或未经取代的芳基基团、或经取代的或未经取代的杂芳基基团；且R⁵与R⁶各自独立地是-H、-OH、-SH、卤基、经取代的或未经取代的低碳数烷氧基基团、经取代的或未经取代的低碳数烷硫基基团、或经取代的或未经取代的低碳数脂肪族基团；各R⁷独立地为-H、经取代的或未经取代的脂肪族基团、经取代的或未经取代的芳基基团、或经取代的或未经取代的杂芳基基团，或R⁷与R⁴与NR⁷R⁴之氮原子一起形成经取代的或未经取代的非芳香族雜環基团；各R⁸独立地为-H、经取代的或未经取代的脂肪族基团、经取代的或未经取代的芳基基团、或经取代的或未经取代的杂芳基基团；n为1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14或15；且m为1、2、3、4或5。