[发明专利]用于治疗、延缓和/或预防人类遗传性疾病如强直性肌营养不良症1型（DM1）的化合物有效
| 申请号： | 201280030219.5 | 申请日： | 2012-04-23 |
| 公开（公告）号： | CN103747805B | 公开（公告）日： | 2017-08-29 |
| 发明（设计）人： | 玛丽亚·贝戈尼亚·阿吉莱拉迭斯;彼得·克里斯蒂安·德菲瑟;苏珊·阿列贡达·玛丽亚·马尔德斯 | 申请（专利权）人： | 比奥马林技术公司 |
| 主分类号： | A61K47/64 | 分类号： | A61K47/64;A61P21/00;C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京康信知识产权代理有限责任公司11240 | 代理人： | 余刚,张英 |
| 地址： | 荷兰*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明提供用于治疗、延缓和/或预防人类遗传性疾病的新化合物，所述人类遗传性疾病如由DM1/DMPK、SCA8或JPH3基因的转录本中的CUG重复扩张引起的强直性肌营养不良1型（DM1）、脊髓小脑性共济失调8型和/或亨廷顿氏病样2型。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 延缓 预防 人类 遗传 性疾病 强直性 营养不良 dm1 化合物 | ||
【主权项】：
包含连接至寡核苷酸部分的肽部分的化合物，该肽部分由LGAQSNF组成，该寡核苷酸部分由(NAG)m组成，其中，N为5‑甲基胞嘧啶，并且其中m为4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14或15，并且可选地其中包含在所述寡核苷酸部分(NAG)m中的至少出现一次的A包含2,6‑二氨基嘌呤核苷碱基修饰。
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