[发明专利]可裂解脂质有效
| 申请号： | 201280036307.6 | 申请日： | 2012-06-08 |
| 公开（公告）号： | CN103748078B | 公开（公告）日： | 2016-11-09 |
| 发明（设计）人： | M·哈特莱因;B·C·吉尔德;F·德罗莎;J·C·张 | 申请（专利权）人： | 夏尔人类遗传性治疗公司 |
| 主分类号： | C07D233/64 | 分类号： | C07D233/64;C07C323/00;A61K9/127;A61K31/4164 |
| 代理公司： | 北京商专永信知识产权代理事务所(普通合伙) 11400 | 代理人： | 邬玥;葛强 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本文所公开的是新型化合物、包括此类化合物的药物组合物及其使用的相关方法。本文所述的化合物用作如脂质体递送媒介物以促进包封的多核苷酸向靶细胞的递送以及所述靶细胞随后的转染，并且在某些实施方案中所述化合物的特征在于具有一种或多种性质，所述性质提供此类化合物相对于其它类似类别的脂质的优点。 | ||
| 搜索关键词： | 裂解 | ||
【主权项】：
一种纳米颗粒，其包括具有以下结构的化合物：![]()
其中R1选自由以下组成的组：咪唑、胍、氨基和C1‑C6烷基氨基；R2是![]()
R3和R4各自独立选自由以下组成的组：不饱和的C6‑C20烷基和不饱和的C6‑C20酰基；并且n是零或从1至10的任何正整数；所述纳米颗粒进一步包括一个或多个聚核苷酸。
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