[发明专利]蛋白质病的治疗有效
| 申请号： | 201280041215.7 | 申请日： | 2012-06-22 |
| 公开（公告）号： | CN103764166B | 公开（公告）日： | 2017-10-24 |
| 发明（设计）人： | 德米特里·克莱恩斯;约瑟夫·R·马祖里 | 申请（专利权）人： | 通用医疗公司 |
| 主分类号： | A61K47/00 | 分类号： | A61K47/00;A61P25/28;G01N33/573 |
| 代理公司： | 北京信慧永光知识产权代理有限责任公司11290 | 代理人： | 洪俊梅,张淑珍 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开提供了与溶酶体活化相关的技术。本公开提供了用于提高溶酶体酶的水平和/或活性的若干策略，并进一步证明了此类策略在某些蛋白质病的治疗和/或预防中令人惊讶的适用性。其中，本发明提供了通过溶酶体活化对除溶酶体贮积病以外的蛋白质病进行治疗和/或预防的方法和组合物。特别地，本公开提供了用于对神经退行性蛋白质病、特别是与α‑突触核蛋白积聚相关的神经退行性蛋白质病进行治疗和/或预防的方法和组合物。本公开具体提供了用于治疗和/或预防帕金森氏病的方法和组合物。 | ||
| 搜索关键词： | 蛋白质 治疗 | ||
【主权项】：
小分子NCGC00188758在制备用于治疗或预防神经退行性蛋白质病的药物中的用途，所述小分子NCGC00188758具有如下结构式：
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