[发明专利]调节GCCR的表达的化合物和方法无效
| 申请号： | 201310168425.9 | 申请日： | 2007-05-07 |
| 公开（公告）号： | CN103554205A | 公开（公告）日： | 2014-02-05 |
| 发明（设计）人： | S·巴诺特;R·S·吉尔里;R·麦凯;B·P·莫尼亚;P·P·塞思;A·M·休科夫斯基;E·E·施韦策;E·万斯维奇 | 申请（专利权）人： | ISIS制药公司 |
| 主分类号： | C07H21/04 | 分类号： | C07H21/04;C12N15/113;A61K31/711;A61K31/7115;A61K48/00;A61P3/06;A61P3/08;A61P3/10;A61P5/50;A61P9/00;A61P3/00 |
| 代理公司： | 北京万慧达知识产权代理有限公司 11111 | 代理人： | 杨颖;段晓玲 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本公开说明书描述了短反义化合物，包括包含经化学修饰的高亲和力单体的、长度为8-16个单体的这种化合物。某些这种短反义化合物可以以提高的效能和改进的治疗指数用于减少细胞、组织和动物中的靶标核酸和/或蛋白质。因此，本发明提供可用于降低体内靶标RNA的、包含高亲和力核苷酸修饰的短反义化合物。这种短反义化合物在比之前描述的反义化合物更低的剂量下也能有效，这使得可以降低毒性和治疗成本。另外，所描述的短反义化合物有更大的口服给药可能性。 | ||
| 搜索关键词： | 调节 gccr 表达 化合物 方法 | ||
【主权项】：
长度为8‑16个核苷酸的短反义化合物，其包含间隔区域，该间隔区域两侧接有翼区，其中每个翼区独立地由1‑3个经高亲和力修饰的核苷酸组成。
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