[发明专利]通过人成肌细胞移植的疾病预防和缓解在审
| 申请号： | 201310455357.4 | 申请日： | 2013-09-30 |
| 公开（公告）号： | CN103550784A | 公开（公告）日： | 2014-02-05 |
| 发明（设计）人： | 彼得·K·罗 | 申请（专利权）人： | 彼得·K·罗 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61K38/13;A61P3/10;C12Q1/68 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 刘健;李进 |
| 地址： | 加拿大*** | 国省代码： | 加拿大;CA |
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| 摘要： | 本发明描述了使用成肌细胞转移用于疾病的人基因组预防和治疗的方法和材料。这些方法导致多条途径中基因转录物的改变。结合从DMD、心肌病和II型糖尿病的成肌细胞转移技术的发展，成肌细胞转移通过正常的成肌细胞细胞核的转移明确地介导其作用，所述正常的成肌细胞细胞核的转移除了只是补充缺失的一个或多个基因或异常的一个或多个基因之外，还提供完整的人基因组。替换基因随后转录来产生对于基因修复必要的蛋白或因子。描述了此技术的多种用途，包括用于疾病治疗、疾病预防、药物发现和选择用于治疗的优秀细胞和克隆的用途。 | ||
| 搜索关键词： | 通过 人成肌 细胞 移植 疾病 预防 缓解 | ||
【主权项】：
组合物，其用于治疗宿主中的II型糖尿病，包含：供应量的培养的来自供体的遗传正常的成肌细胞，其以治疗有效剂量向宿主的至少一种肌肉施用；和 治疗有效剂量的向所述宿主施用的免疫抑制剂，由此通过成肌细胞细胞核转移向患者供应完整的人基因组，导致所述患者的基因转录物改变、肌肉介导的葡萄糖稳态改善和症状减轻。
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