[发明专利]包含锁核酸基序的基于寡核苷酸的抑制剂在审

专利信息
申请号: 201380038840.0 申请日: 2013-06-21
公开(公告)号: CN104685056A 公开(公告)日: 2015-06-03
发明(设计)人: E.范鲁伊;C.M.多尔比;R.L.蒙哥马利 申请(专利权)人: 米拉根医疗股份有限公司
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;A61K48/00;A61K31/7115
代理公司: 北京市柳沈律师事务所 11105 代理人: 张文辉
地址: 美国科*** 国省代码: 美国;US
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摘要: 发明涉及用于寡核苷酸的化学修饰基序。本发明的寡核苷酸(如化学修饰的反义寡核苷酸)能够具有增加的体内功效。所述化学修饰的寡核苷酸在效力、递送效率、靶特异性、毒性和/或稳定性方面提供一种或多种优势。化学修饰的寡核苷酸具有特定的化学修饰基序或锁核酸(LNA)模式。寡核苷酸(如反义寡核苷酸)能够靶向RNA,如miRNA或mRNA。本发明还提供了含有化学修饰的寡核苷酸的组合物以及使用所述化学修饰的寡核苷酸作为治疗剂用于治疗包括心血管病症的各种病症的方法。
搜索关键词: 包含 核酸 基于 寡核苷酸 抑制剂
【主权项】:
一种寡核苷酸,其包含与miRNA的种子区域互补的序列,其中所述序列包含至少5个锁核酸(LNA)且所述寡核苷酸包含至少1个非锁核苷酸,以及所述寡核苷酸与含有相同序列和LNA组成以及不同LNA基序的第二寡核苷酸相比具有提高的体内功效。
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