[发明专利]用于治疗糖尿病的组合物和方法在审
| 申请号： | 201380043921.X | 申请日： | 2013-06-19 |
| 公开（公告）号： | CN104619354A | 公开（公告）日： | 2015-05-13 |
| 发明（设计）人： | 巴里·约翰·伯恩;达伦·J·法尔克;克里斯蒂娜·帕恰克;拉拉·罗伯特·德鲁伊索;曹特里·马;大卫·D·富勒 | 申请（专利权）人： | 佛罗里达大学研究基金会有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61P3/10;A61P3/00 |
| 代理公司： | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人： | 郑斌;彭鲲鹏 |
| 地址： | 美国佛*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供了使用涉及rAAV介导之治疗有效分子的递送来治疗疾病如庞皮病的组合物和方法。这些组合物与多种施用途径和方法组合，导致治疗性分子在特定器官、组织和细胞中靶向表达。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 糖尿病 组合 方法 | ||
【主权项】：
一种改善神经肌肉接点完整性受损的方法，其包括向神经肌肉接点完整性受损的对象施用有效量的包含rAAV 2/9载体的组合物，其中所述rAAV 2/9载体包含与启动子有效连接的异源核酸分子，并且通过肌内、胸内、脊柱内、脑池内、鞘内或静脉内注射来向所述对象施用治疗性组合物。
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