[发明专利]用于改变活细胞中存在的目标RNA分子的序列的寡核苷酸有效
| 申请号： | 201380047636.5 | 申请日： | 2013-07-12 |
| 公开（公告）号： | CN104640986B | 公开（公告）日： | 2018-08-28 |
| 发明（设计）人： | D·A·德布尔;T·里策马 | 申请（专利权）人： | ProQR治疗上市公司II |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11;A61K48/00;A61K31/7088 |
| 代理公司： | 北京尚诚知识产权代理有限公司 11322 | 代理人： | 龙淳 |
| 地址： | 荷兰*** | 国省代码： | 荷兰;NL |
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| 摘要： | 本发明涉及基因治疗领域，更具体地，涉及用于改变活细胞中存在的目标RNA分子的序列的寡核苷酸。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 改变 细胞 存在 目标 rna 分子 序列 寡核苷酸 | ||
【主权项】：
1.一种用于治疗人体或动物体中的囊性纤维化的单链寡核苷酸，其中所述寡核苷酸的所有核苷均为2’‑O烷基核糖核苷，其中通过在使得活细胞能摄取所述寡核苷酸的条件下对所述活细胞提供所述寡核苷酸，所述寡核苷酸能够改变所述人体或动物体的活细胞中存在的目标RNA分子的序列，其中所述寡核苷酸包括与所述目标RNA分子至少部分互补的序列，使得在所述活细胞中发生寡核苷酸与目标RNA或其前体或其模板的杂交，使所述活细胞中存在的生化机制将寡核苷酸序列中相对于目标RNA分子的差异直接地或经由其前体或其模板拷贝到RNA分子上，以引起所述目标RNA的变化，其中：所述寡核苷酸由SEQ ID NO:1或SEQ ID NO:3的核苷酸1‑33组成，并且其中所述目标RNA是CFTR RNA。
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