[发明专利]通过选择性递送寡核苷酸分子至特定神经元类型治疗帕金森病的组合物和方法在审
| 申请号： | 201380068146.3 | 申请日： | 2013-10-25 |
| 公开（公告）号： | CN104884094A | 公开（公告）日： | 2015-09-02 |
| 发明（设计）人： | M·D·C·卡尔莫纳奥罗斯科;A·P·蒙泰费尔特罗;G·G·阿尔瓦拉多;M·维拉博韦尔;A·博尔托洛齐;F·阿蒂加斯佩雷斯 | 申请（专利权）人： | 恩莱弗医疗有限公司 |
| 主分类号： | A61K47/48 | 分类号： | A61K47/48;A61K31/7105;A61P25/16 |
| 代理公司： | 北京纪凯知识产权代理有限公司 11245 | 代理人： | 赵蓉民;张全信 |
| 地址： | 西班牙*** | 国省代码： | 西班牙;ES |
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| 摘要： | 本发明提供缀合物，其包括：(i)选择性试剂，其特异性结合一种或多种神经递质转运蛋白，所述神经递质转运蛋白选自多巴胺转运蛋白(DAT、)、血清素转运蛋白(SERT)或去甲肾上腺素转运蛋白(NET)，和(ii)核酸，其能够特异性结合与神经递质转运蛋白在相同的细胞中表达的靶分子，其中所述靶分子是α-突触核蛋白或编码α-突触核蛋白的mRNA。本发明的缀合物可用于将核酸递送至感兴趣的细胞，并且因此用于治疗需要下调由靶核酸编码的蛋白质的疾病以及用于递送显像剂至细胞用于诊断目的。 | ||
| 搜索关键词： | 通过 选择性 递送 寡核苷酸 分子 特定 神经元 类型 治疗 帕金森病 组合 方法 | ||
【主权项】：
一种缀合物，其包括：i)至少一种选择性试剂，其特异性结合一种或多种神经递质转运蛋白，所述神经递质转运蛋白选自多巴胺转运蛋白(DAT)、血清素转运蛋白(SERT)或去甲肾上腺素转运蛋白(NET)和ii)至少一种核酸，其能够特异性结合与神经递质转运蛋白在相同的细胞中表达的靶分子，其中所述靶分子是α‑突触核蛋白或编码α‑突触核蛋白的mRNA。
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