[发明专利]用于胎儿血红蛋白再诱导的靶向BCL11A远端调控元件有效
| 申请号： | 201380071452.2 | 申请日： | 2013-11-27 |
| 公开（公告）号： | CN104955943B | 公开（公告）日： | 2018-09-25 |
| 发明（设计）人： | 斯图尔特·H·奥尔金;丹尼尔·E·鲍尔;徐剑 | 申请（专利权）人： | 儿童医疗中心有限公司 |
| 主分类号： | C12N5/10 | 分类号： | C12N5/10;C12N5/0789;C12N15/09 |
| 代理公司： | 北京信慧永光知识产权代理有限责任公司 11290 | 代理人： | 洪俊梅;张淑珍 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本文提供了通过在基因组水平上破坏BCL11A表达以增加细胞中胎儿血红蛋白水平的方法以及组合物。本文还提供了涉及通过胎儿血红蛋白水平的再诱导来治疗血红蛋白病的方法以及组合物。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 胎儿 血红蛋白 诱导 靶向 bcl11a 远端 调控 元件 | ||
【主权项】：
1.一种用于生产具有减少的BCL11A mRNA和蛋白表达的遗传修饰的人造血祖细胞的方法，所述方法包括离体或在体外向分离的人造血祖细胞中引入编码DNA靶向核酸内切酶的RNA、DNA靶向核酸内切酶或者编码DNA靶向核酸内切酶的载体，其中，所述DNA靶向核酸内切酶结合并切割UCSC基因组浏览器的hg 19人类基因组组装的2号染色体的60,716,189‑60,728,612位置上的所述人造血祖细胞的基因组DNA，从而在UCSC基因组浏览器的hg 19人类基因组组装的2号染色体的60,721,411‑60,722,674位置上的DNA酶I超敏感位点+58造成至少一种遗传修饰，从而使所述遗传修饰的人造血祖细胞中的BCL11A的mRNA和蛋白表达降低。
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