[发明专利]1,2,4‑噁二唑苯甲酸化合物

摘要

本发明公开新的1,2,4‑噁二唑苯甲酸化合物、其使用方法和含有1,2,4‑噁二唑苯甲酸衍生物的药用组合物。所述方法包括治疗或预防被翻译提前终止或无义介导的mRNA衰变的调节所缓解的疾病的方法，或缓解与此有关的一种或多种症状的方法。

主权项

一种组合物，其包含完整的细胞和下式的化合物或其药学上可接受的盐：其中：Z是取代的苯基，其被1‑4个选自下述的取代基取代：卤代基、羟基、未取代的或被卤素取代的C1‑10烷氧基、C1‑10烷硫基、苯基、氰基、叠氮基、氨基、被C1‑10烷基单和双取代的氨基、硝基和吡咯烷基；C3‑7环烷基；未取代的或被1‑4个选自下述的取代基取代的C1‑10烷基：C1‑10烷氧基、C1‑10烷硫基、C3‑7环烷基、未取代的或被卤素或C1‑10烷氧基取代的苯基、未取代的或被卤素取代的苯氧基、和噻吩基；C2‑10链烯基；未取代的或被C1‑10烷酰基取代的哌啶基；未取代的或被1‑4个卤素取代的苯基C1‑10烷基；苯并[1,3]间二氧杂环戊烯基；苯并[1,2,5]二唑‑基；未取代的或被选自下述的取代基取代的吡啶基：卤代基、C1‑10烷氧基、C1‑10烷硫基、吗啉基、吡咯烷基和哌啶基；未取代的或被C1‑10烷基取代的呋喃基；未取代的或被C1‑10烷基取代的噻吩基；苯并噻吩基；或异唑基；R1是氢、C1‑10烷基或‑(CH2CH2)nOR6；R2为氢或卤素；R3为氢；R4为氢、C1‑10烷氧基或卤素；R5为氢；R6为氢、或未取代的或被C1‑10烷氧基取代的C1‑10烷基，其中所述烷氧基本身为未取代的或被C1‑10烷氧基取代；n是1‑7的整数；其中所述完整的细胞含有含提前终止密码子的mRNA，其中所述组合物用于活体内提高由所述含提前终止密码子的mRNA所编码的蛋白的活性，并且所述细胞不在人体内。