[发明专利]用于治疗由剪接异常引起的疾病的抑制剪接机理的化学分子

摘要

本发明涉及式I‑XXI之一的化合物；包含至少一种这样的化合物的药物组合物；和至少一种这样的化合物在制备药物中的应用，所述药物用于在受试者中治疗由至少一种剪接异常引起的遗传疾病。

主权项

一种化合物，所述化合物选自:·N‑(4‑甲氧基‑苯基)‑2‑[6‑(N'‑(4‑甲氧基‑苯基烟酰氨基)‑吡啶‑2‑基氨基)‑己基氨基]‑烟酰胺；·2‑(2‑二甲氨基‑乙氨基)‑N‑(4‑三氟甲氧基‑苯基)‑烟酰胺；·2‑(3‑二甲氨基‑丙氨基)‑N‑(4‑三氟甲氧基‑苯基)‑烟酰胺；·2‑(3‑二乙氨基‑丙氨基)‑N‑(4‑三氟甲氧基‑苯基)‑烟酰胺；·2‑(4‑羟基‑丁氨基)‑N‑(4‑三氟甲氧基‑苯基)‑烟酰胺；·N‑(4‑三氟甲氧基‑苯基)‑2‑[6‑(N'‑(4‑三氟甲氧基‑苯基烟酰氨基)‑吡啶‑2‑基氨基)‑己基氨基]‑烟酰胺；·N‑(3‑二乙氨基‑丙基)‑3‑[3‑(3‑甲氧基苯甲酰氨基)‑苯基氨基]‑苯甲酰胺；·N‑(3‑甲基‑丁基)‑3‑甲基‑4‑[3‑(4‑甲氧基苯甲酰氨基)‑苯基氨基]‑苯甲酰胺；·(N‑二乙氨基)‑3‑(1‑{3‑[4(4‑甲氧基苯甲酰氨基)‑苯基氨基]‑苯基}‑1H‑1,2,3‑三唑‑4‑基)‑甲胺；·2‑溴‑N‑(4‑二甲氨基‑苯基)‑苯甲酰胺；·2‑氯‑N‑(4‑二甲氨基‑苯基)‑烟酰胺；·2‑(2‑二甲氨基‑乙氨基)‑N‑(4‑甲氧基‑苯基)‑烟酰胺；·2‑(2‑二甲氨基‑乙氨基)‑N‑(4‑甲氧基‑苯基)‑苯甲酰胺；·2‑(3‑二乙氨基‑乙氨基)‑N‑(4‑甲氧基‑苯基)‑苯甲酰胺；·2‑(3‑二甲氨基‑丙氨基)‑N‑(4‑甲氧基‑苯基)‑苯甲酰胺；·2‑(4‑羟基‑丁氨基)‑N‑(4‑甲氧基‑苯基)‑苯甲酰胺；·2‑(3‑咪唑‑1‑基‑丙氨基)‑N‑(4‑甲氧基‑苯基)‑苯甲酰胺；·2‑氯‑N‑(4‑三氟甲氧基‑苯基)‑烟酰胺；·2‑溴‑N‑(4‑三氟甲氧基‑苯基)‑苯甲酰胺；·2‑(3‑咪唑‑1‑基‑丙氨基)‑N‑(4‑三氟甲氧基‑苯基)‑烟酰胺；·2‑(2‑二乙氨基‑乙氨基)‑N‑(4‑三氟甲氧基‑苯基)‑苯甲酰胺；·2‑(3‑二甲氨基‑丙氨基)‑N‑(4‑三氟甲氧基‑苯基)‑苯甲酰胺；·2‑(3‑二乙氨基‑丙氨基)‑N‑(4‑三氟甲氧基‑苯基)‑苯甲酰胺；·2‑(4‑羟基‑丁氨基)‑N‑(4‑三氟甲氧基‑苯基)‑苯甲酰胺；·2‑(6‑氨基‑己基氨基)‑N‑(4‑三氟甲氧基‑苯基)‑苯甲酰胺；·2‑(3‑咪唑‑1‑基‑丙氨基)‑N‑(4‑三氟甲氧基‑苯基)‑苯甲酰胺；·2‑(4‑二乙氨基‑1‑甲基‑丁氨基)‑N‑(4‑三氟甲氧基‑苯基)‑苯甲酰胺；·N‑(4‑吡啶基)‑2‑[6‑(N'‑(4‑吡啶基苯甲酰氨基)‑苯基氨基)‑1‑羟基丁氨基]‑苯甲酰胺；·2‑(3‑二乙氨基‑丙氨基)‑N‑吡啶‑4‑基‑烟酰胺；·2‑(3‑咪唑‑1‑基‑丙氨基)‑N‑吡啶‑4基‑烟酰胺；·3‑(1‑{3‑[3‑甲氧基苯甲酰氨基)‑苯基氨基]‑苯基}‑1H‑1,2,3‑三唑‑4‑基)‑丙‑1‑醇；·N‑(3‑二乙氨基‑丙基)‑3‑甲基‑4‑[3‑(3‑甲氧基苯甲酰氨基)‑苯基氨基]‑苯甲酰胺；·N‑(3‑甲基‑丁基)‑4‑[3‑(3‑甲氧基苯甲酰氨基)‑苯基氨基]‑苯甲酰胺；·3‑(1‑{4‑[3‑甲氧基苯甲酰氨基)‑苯基氨基]‑苯基}‑1H‑1,2,3‑三唑‑4‑基)‑丙‑1‑醇；·(N‑二乙氨基)‑3‑(1‑{3‑[3‑甲氧基苯甲酰氨基)‑苯基氨基]‑苯基}‑1H‑1,2,3‑三唑‑4‑基)‑甲胺；·3‑(1‑{4‑[3‑甲氧基苯甲酰氨基)‑苯基氨基]‑苯基}‑1H‑1,2,3‑三唑‑4‑基)‑丙‑1‑醇；·N‑(3‑二乙氨基‑丙基)‑4‑[4‑(3‑甲氧基苯甲酰氨基)‑苯基氨基]‑苯甲酰胺；·N‑(3‑二乙氨基‑丙基)‑3‑甲基‑4‑[4‑(3‑甲氧基苯甲酰氨基)‑苯基氨基]‑苯甲酰胺；·N‑(3‑甲基‑丁基)‑3‑甲基‑4‑[4‑(3‑甲氧基苯甲酰氨基)‑苯基氨基]‑苯甲酰胺；·(N‑二乙氨基)‑3‑(1‑{4‑[4‑(3‑甲氧基苯甲酰氨基)‑苯基氨基]‑苯基}‑1H‑1,2,3‑三唑‑4‑基)‑甲胺；·3‑(1‑{4‑[3‑甲氧基苯甲酰氨基)‑苯基氨基]‑苯基}‑1H‑1,2,3‑三唑‑4‑基)‑丙‑1‑醇；·N‑(3‑二乙氨基‑丙基)‑3‑[4‑(3‑甲氧基苯甲酰氨基)‑苯基氨基]‑苯甲酰胺；·N‑(3‑甲基‑丁基)‑3‑[4‑(3‑甲氧基苯甲酰氨基)‑苯基氨基]‑苯甲酰胺；·2‑氯‑N‑(3‑甲氧基‑苯基)‑烟酰胺；·2‑(3‑二甲氨基‑丙氨基)‑N‑(3‑甲氧基‑苯基)‑烟酰胺；·2‑溴‑N‑吡啶‑4‑基‑苯甲酰胺；·2‑溴‑N‑(3‑甲氧基‑苯基)‑苯甲酰胺；·2‑氯‑N‑吡啶‑4‑基‑烟酰胺；·2‑(2‑二甲氨基‑乙氨基)‑N‑(3‑甲氧基‑苯基)‑烟酰胺；·2‑(2‑二乙氨基‑乙氨基)‑N‑(3‑甲氧基‑苯基)‑烟酰胺；·2‑(3‑二乙氨基‑丙氨基)‑N‑(3‑甲氧基‑苯基)‑烟酰胺；·2‑(4‑羟基‑丁氨基)‑N‑(3‑甲氧基‑苯基)‑烟酰胺；·2‑(5‑羟基‑戊基氨基)‑N‑(3‑甲氧基‑苯基)‑烟酰胺；·2‑(6‑氨基‑己基氨基)‑N‑(3‑甲氧基‑苯基)‑烟酰胺；·2‑(3‑咪唑‑1‑基‑丙氨基)‑N‑(3‑甲氧基‑苯基)‑烟酰胺；·2‑(2‑二甲氨基‑乙氨基)‑N‑(3‑甲氧基‑苯基)‑苯甲酰胺；·2‑(2‑二乙氨基‑乙氨基)‑N‑(3‑甲氧基‑苯基)‑苯甲酰胺；·2‑(4‑羟基‑丁氨基)‑N‑(3‑甲氧基‑苯基)‑苯甲酰胺；·2‑(4‑二乙氨基‑1‑甲基‑丁氨基)‑N‑(3‑甲氧基‑苯基)‑苯甲酰胺；·2‑(2‑二乙氨基‑乙氨基)‑N‑吡啶‑4‑基‑苯甲酰胺；·2‑(3‑二乙氨基‑丙氨基)‑N‑吡啶‑4‑基‑苯甲酰胺；·2‑(3‑咪唑‑1‑基‑丙氨基)‑N‑吡啶‑4‑基‑苯甲酰胺；·2‑(2‑二乙氨基‑乙氨基)‑N‑吡啶‑4‑基‑烟酰胺；和·2‑(3‑二甲氨基‑丙氨基)‑N‑吡啶‑4‑基‑烟酰胺。