[发明专利]抑制ADAM17基因的siRNA及其应用在审
| 申请号： | 201410827650.3 | 申请日： | 2014-12-25 |
| 公开（公告）号： | CN104498498A | 公开（公告）日： | 2015-04-08 |
| 发明（设计）人： | 张必良;米其·托尔托雷;王喆;杨秀群;王秋云 | 申请（专利权）人： | 广州市锐博生物科技有限公司;中国科学院广州生物医药与健康研究院 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/713;A61P29/00;A61P19/02;A61P19/04;A61P17/06;A61P37/02 |
| 代理公司： | 北京纪凯知识产权代理有限公司11245 | 代理人： | 关畅,陈晓庆 |
| 地址： | 510663 广东省广州市开发*** | 国省代码： | 广东;44 |
| 权利要求书： | 暂无信息 | 说明书： | 暂无信息 |
| 摘要： | 本发明公开了一种抑制ADAM17基因的siRNA及其应用。本发明公开一种化学修饰的双链siRNA分子，是由如下A所示的siRNA分子中至少一条链经过如下(1)-(13)所示的任意化学修饰后互补而成的双链siRNA分子。本发明公开的siRNA可以作为关节炎及相关炎症的治疗药物，可通过骨关节腔局部注射siRNA及其制剂抑制炎症因子表达实现对关节炎症的治疗。 | ||
| 搜索关键词： | 抑制 adam17 基因 sirna 及其 应用 | ||
【主权项】：
一种化学修饰的双链siRNA分子，是由如下A所示的siRNA分子中至少一条链经过如下(1)?(13)所示的任意化学修饰后互补而成的双链siRNA分子：A、一种siRNA分子，为如下1)或2)所示：1)SEQ?ID?No.1所示的RNA单链和SEQ?ID?No.2所示的RNA单链互补而成的双链siRNA分子；2)SEQ?ID?No.2所示的RNA单链和与SEQ?ID?No.1所示的RNA单链有60％以上同源性的RNA单链互补而成的双链siRNA分子；或，SEQ?ID?No.1所示的RNA单链和与SEQ?ID?No.2所示的RNA单链有60％以上同源性的RNA单链互补而成的双链siRNA分子；或，与SEQ?ID?No.2所示的RNA单链有70％以上同源性的RNA单链和与SEQ?ID?No.1所示的RNA单链有70％以上同源性的RNA单链互补而成的双链siRNA分子；(1)磷酸骨架的硫代磷酸修饰；(2)核糖或脱氧核糖的2’?甲氧基修饰；(3)核糖或脱氧核糖的2’?氟修饰；(4)锁核酸修饰；(5)开环核酸修饰；(6)吲哚修饰；(7)碱基的5－甲基胞嘧啶修饰；(8)碱基的5?乙炔基尿嘧啶修饰；(9)单链5’末端胆固醇修饰；(10)单链3’末端半乳糖修饰；(11)单链5’末端多肽修饰；(12)单链5’末端磷酸化修饰；(13)单链5’末端荧光标记修饰。
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