[发明专利]稳定的肠胃外DNJ组合物有效
| 申请号： | 201480004374.9 | 申请日： | 2014-01-09 |
| 公开（公告）号： | CN104918619B | 公开（公告）日： | 2019-04-02 |
| 发明（设计）人： | 亨·査尔;谢尔盖·特斯勒;继平·杨;恩里克·迪隆 | 申请（专利权）人： | 阿米库斯治疗学公司 |
| 主分类号： | A61K31/445 | 分类号： | A61K31/445 |
| 代理公司： | 北京律诚同业知识产权代理有限公司 11006 | 代理人： | 徐金国;吴启超 |
| 地址： | 美国新*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 一种稳定的药物组合物，包括一种活性剂以及一种缓冲液，该活性剂选自1‑脱氧野尻霉素，其一种药学上可接受的盐，或其一种衍生物，其中该稳定的药物组合物能够肠胃外地给予至人而无有害健康影响。蓬佩病是由酶酸α‑葡糖苷酶(GAA)的缺陷引起的。GAA将糖原(用作能量的一种储存形式的糖)代谢为葡萄糖。 | ||
| 搜索关键词： | 药物组合物 活性剂 肠胃 脱氧野尻霉素 葡萄糖 葡糖苷酶 缓冲液 可接受 糖原 代谢 储存 健康 | ||
【主权项】：
1.一种稳定的药物组合物，包括：a)一种活性剂，该活性剂选自1‑脱氧野尻霉素、N‑丁基‑脱氧野尻霉素或其一种药学上可接受的盐，以及b)一种柠檬酸盐缓冲液，其中该稳定的药物组合物在选自氮、空气或其组合的气氛下以及从2℃至42℃的温度下在至少一年是贮存稳定的并且能够肠胃外地给予至人而无有害健康影响，其中该活性剂是以从1mg/ml至100mg/mL的浓度存在，并且该柠檬酸盐缓冲液是以20mM至75mM的浓度存在。
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