[发明专利]年龄相关性黄斑变性治疗在审
| 申请号： | 201480010251.6 | 申请日： | 2014-01-08 |
| 公开（公告）号： | CN105143450A | 公开（公告）日： | 2015-12-09 |
| 发明（设计）人： | D·苏伊;T·马奥;S-C·卡奥 | 申请（专利权）人： | 贝尼泰克生物制药有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K48/00 |
| 代理公司： | 中国国际贸易促进委员会专利商标事务所 11038 | 代理人： | 罗菊华 |
| 地址： | 澳大利亚*** | 国省代码： | 澳大利亚;AU |
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| 摘要： | 本发明涉及RNA干扰(RNAi)剂和所述RNAi剂治疗年龄相关性黄斑变性的用途，以及含有本发明的所述RNAi剂的药物组合物。所述RNAi剂是DNA指导的RNA干扰(ddRNAi)剂(为RNA分子)，连同表达盒或构建体用以在细胞中(包括体内)表达所述剂，用于抑制、阻止或减少AMD相关基因的表达。优选地，所述AMD相关基因是与湿性AMD相关的基因。 | ||
| 搜索关键词： | 年龄 相关性 黄斑 变性 治疗 | ||
【主权项】：
一种用于抑制AMD相关基因中一种或多种靶标序列的表达的DNA指导的RNA干扰(ddRNAi)剂，所述ddRNAi剂按5’至3’方向包含至少17个核苷酸长的第一效应子序列；第一效应子补体序列，其中所述效应子序列与所述一种或多种靶标序列的转录物中的一个或多个靶标区基本上互补。
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