[发明专利]用于调节TAU表达的组合物和方法有效
| 申请号： | 201480014009.6 | 申请日： | 2014-03-14 |
| 公开（公告）号： | CN105264091B | 公开（公告）日： | 2020-02-28 |
| 发明（设计）人： | F·里戈;C·F·贝内特 | 申请（专利权）人： | IONIS制药公司 |
| 主分类号： | C12Q1/6883 | 分类号： | C12Q1/6883;C12N15/11 |
| 代理公司： | 北京市万慧达律师事务所 11111 | 代理人： | 戈晓美;白华胜 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 公开了用于使用Tau反义化合物调节动物中Tau mRNA的剪接的方法。本文还公开了用于使用Tau反义化合物降低动物中Tau mRNA和蛋白的表达的方法。所述化合物和方法适用于治疗、预防或改善有此需要的个体内的神经变性疾病。可使用Tau反义寡核苷酸的施用来治疗、预防和改善的神经变性疾病的实例包括阿尔茨海默氏病、额颞痴呆(FTD)、FTDP‑17、进行性核上性麻痹、慢性创伤性脑病、癫痫和Dravet综合征。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 调节 tau 表达 组合 方法 | ||
【主权项】：
一种包含修饰寡核苷酸的化合物，所述修饰寡核苷酸是由8至30个连接核苷组成且具有包含含有至少8个连续核碱基的互补区域的核碱基序列，所述互补区域与Tau转录物的等长度靶区域互补。
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