[发明专利]用于治疗庞贝氏症的方法和组合物在审
| 申请号： | 201480018646.0 | 申请日： | 2014-02-20 |
| 公开（公告）号： | CN105189542A | 公开（公告）日： | 2015-12-23 |
| 发明（设计）人： | D·D·阿姆斯特朗;J·C·维 | 申请（专利权）人： | 瓦莱里昂治疗有限责任公司 |
| 主分类号： | C07K14/47 | 分类号： | C07K14/47;C07K19/00;A61K38/47;A61K39/395;A61P43/00 |
| 代理公司： | 中国国际贸易促进委员会专利商标事务所 11038 | 代理人： | 孙式洪 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 公开内容提供了包含成熟的酸性α-葡糖苷酶(GAA)多肽和内在化组分的嵌合多肽。本申请的示例性内在化组分是3E10，其经由平衡型核苷转运蛋白2(ENT2)和结合DNA而通过细胞膜。进一步提供了所述嵌合多肽的方法和用途，用于治疗庞贝氏症、提高细胞中α-葡糖苷酶活性和降低细胞的细胞质、溶酶体和自体吞噬囊泡中的糖原积累。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 庞贝氏症 方法 组合 | ||
【主权项】：
一种嵌合多肽，其包含：(i)成熟酸性α‑葡糖苷酶(GAA)多肽，和(ii)内在化组分；其中所述嵌合多肽不包含大约110千道尔顿的GAA前体多肽。
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