[发明专利]编码低密度脂蛋白受体的多核苷酸在审
| 申请号： | 201480066311.6 | 申请日： | 2014-10-03 |
| 公开（公告）号： | CN105980401A | 公开（公告）日： | 2016-09-28 |
| 发明（设计）人： | 杰夫·L·埃尔斯沃思;J·B·博伦;F·M·格雷瓜尔;贾斯汀·基尔德 | 申请（专利权）人： | 现代治疗公司 |
| 主分类号： | C07K14/705 | 分类号： | C07K14/705 |
| 代理公司： | 隆天知识产权代理有限公司 72003 | 代理人： | 王芝艳;吴小瑛 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及编码低密度脂蛋白受体的多核苷酸分子的组合物、制备方法、生产和治疗性用途，所述低密度脂蛋白受体包含至少一个突变(例如，LDLR信号增强性突变)。 | ||
| 搜索关键词： | 编码 密度 脂蛋白 受体 多核苷酸 | ||
【主权项】：
编码低密度脂蛋白受体(LDLR)的多核苷酸，其中所述LDLR包含在选自EGF‑A结构域、胞内结构域以及所述EGF‑结构域和胞内结构域两者的结构域中的至少一个突变，其中，所述多核苷酸包含；(a)连接的核苷的第一区域，所述第一区域编码目的多肽，所述目的多肽选自SEQ ID NO:37‑55和724‑729；(b)第一侧翼区，其相对于所述第一区域位于5’，包含至少一个5’末端帽；(c)第二侧翼区，其相对于所述第一区域位于3’，包含连接的核苷的加尾序列；并且其中所述多核苷酸包含至少一个化学修饰的核苷。
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