[发明专利]用于基因组编辑的CRISPR-CAS系统和组合物的递送、用途和治疗应用有效
| 申请号： | 201480072806.X | 申请日： | 2014-12-12 |
| 公开（公告）号： | CN106061510B | 公开（公告）日： | 2020-02-14 |
| 发明（设计）人： | 丛乐;大卫·本杰明·图里茨·考克斯;马蒂亚斯·海登赖希;兰德尔·杰弗里·普拉特;卢卡斯·斯维齐;张锋 | 申请（专利权）人： | 布罗德研究所有限公司;麻省理工学院 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/10 |
| 代理公司： | 11240 北京康信知识产权代理有限责任公司 | 代理人： | 张英;宫传芝 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供了用于操纵靶序列的序列和/或活性的系统、方法和组合物的递送、工程化和优化。提供了递送系统和被靶向作为用于递送的部位的组织或器官。还提供了载体和载体系统以及用于设计和使用此类载体的方法，其中这些载体和载体系统中的一些编码CRISPR复合物的一种或多种组分。还提供了指导在真核细胞中形成CRISPR复合物的方法，以确保对于靶标识别的增强特异性和避免毒性，并且以编辑或修饰在感兴趣基因组座位中的靶位点以便改变或改善疾病或病症的状态。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 基因组 编辑 crispr cas 系统 组合 递送 用途 治疗 应用 | ||
【主权项】：
1.组合物在制备通过局部给予至受试者的眼睛用于治疗眼遗传疾病的药剂中的用途，其中所述组合物包含CRISPR-Cas系统，所述系统包含：/nA编码CRISPR-Cas系统指导的多核苷酸，包含：/n(a)指导序列，该指导序列能够杂交到眼遗传疾病靶序列上，/n(b)tracr配对序列，和/n(c)tracr序列，以及/nB编码Cas9的多核苷酸，/nA和B中的每个：/n配制用于在递送载体中一起递送，所述载体是腺相关病毒(AAV)载体，其中AAV是AAV1、AAV2或AAV5；并且/n当一起给予至所述受试者的眼睛时，能够形成包含所述Cas9和所述CRISPR-Cas系统指导的CRISPR-Cas复合物。/n
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