[发明专利]用于在体内向细胞提供活性端粒酶的组合物和方法

摘要

本发明提供用于向受试者中的靶细胞递送用于表达端粒酶反转录酶和/或端粒酶RNA组分的核酸的脂质体。活性端粒酶的表达能够延伸(extend)细胞中端粒的长度。这种延长(lengthening)在患有与缩短的端粒有关的疾病的受试者中可为有用的。

主权项

一种在受试者中的靶细胞中表达端粒酶的方法，包括向所述受试者施用包含脂质体和药学上可接受的载体的药物组合物；其中所述脂质体包含PEG化的脂质膜，所述脂质膜具有外表面并限定内部区室，其中：a)所述外表面具有与之附接的靶向剂，所述靶向剂针对靶细胞上参与受体介导的胞吞作用或巨胞饮作用的受体；并且b)所述内部区室含有核酸载体，所述核酸载体包含在所述靶细胞中起作用并且与编码端粒酶逆转录酶(TERT)的核苷酸序列可操作连接的表达调控序列；其中所述脂质体由所述靶细胞胞吞或巨胞饮，并且所述靶细胞表达活性端粒酶。