[发明专利]靶向PCSK9基因的脂质配制的DSRNA在审
| 申请号： | 201510020286.4 | 申请日： | 2010-06-15 |
| 公开（公告）号： | CN104651408A | 公开（公告）日： | 2015-05-27 |
| 发明（设计）人： | K·菲吉拉德;G·辛克尔;A·阿金克;S·米尔斯泰恩 | 申请（专利权）人： | 阿尔尼拉姆医药品有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/88 | 分类号： | C12N15/88;C12N15/113;A61K9/127;A61K48/00;A61K31/713;A61P3/06;A61P9/10;A61P35/00 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 陈文平;徐志明 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及使用靶向PCSK9基因的脂质配制的siRNA的组合物和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 靶向 pcsk9 基因 配制 dsrna | ||
【主权项】：
一种包含核酸脂质颗粒的组合物，所述核酸脂质颗粒包含用于抑制细胞中人PCSK9基因表达的双链核糖核酸(dsRNA)，其中：所述核酸脂质颗粒包含脂质制剂，该脂质制剂包含45‑65mol％的阳离子脂质、5mol％至大约10mol％的非阳离子脂质、25‑40mol％的固醇和0.5‑5mol％的PEG或PEG修饰的脂质，所述dsRNA由有义链和反义链组成，并且有义链包含第一序列且反义链包含与SEQ ID NO:1523(5’‑UUCUAGACCUGUUUUGCUU‑3’)的至少15个连续核苷酸互补的第二序列，其中所述第一序列与所述第二序列互补，并且其中所述dsRNA的长度为15‑30个碱基对。
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