[发明专利]UsiRNA复合物有效
| 申请号： | 201510073136.X | 申请日： | 2009-12-03 |
| 公开（公告）号： | CN104673798B | 公开（公告）日： | 2018-03-20 |
| 发明（设计）人： | 迈克尔·V·滕普林;纳仁德拉·K·韦什;巴里·A·波利斯基;迈克尔·E·休斯顿 | 申请（专利权）人： | 阿克丘勒斯治疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K48/00;A61K31/713;A61P29/00;A61P3/06;A61P1/16;A61P25/00;A61P9/00;A61P31/12;A61P35/00;A61P19/08 |
| 代理公司： | 隆天知识产权代理有限公司72003 | 代理人： | 吴小瑛,王芝艳 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明提供了UsiRNA复合物，具体而言，本发明提供了双链RNA复合物，该双链RNA复合物的过客链(或有义链)中具有一个或更多个羟甲基取代的核苷酸单体。本发明的RNA复合物可用于治疗用途、诊断用途或科研用途。RNA复合物包括能够调节基因表达的短干扰RNA复合物(siRNA)，该短干扰RNA复合物包含反义链和连续或不连续的过客链(“有义链”)。另外，本发明的一个或更多个羟甲基取代的核苷酸单体可位于3’端、5’端、3’端和5’端二者。 | ||
| 搜索关键词： | usirna 复合物 | ||
【主权项】：
一种寡聚物，所述寡聚物包含一个或更多个2’‑3’‑开环单体和一个或更多个核糖核酸单体，且寡聚物包含有义链和反义链以及具有15至24个碱基对的双链区，其中所述有义链5’端的三个位置中的任一个或更多个位置被相同或不同的2’‑3’‑开环单体占据，并且其中所述2'‑3'‑开环单体是：其中碱基为任何嘌呤或嘧啶。
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