[发明专利]亨廷顿表达的调节有效
申请号: | 201510262406.1 | 申请日: | 2010-09-10 |
公开(公告)号: | CN104894129B | 公开(公告)日: | 2020-07-10 |
发明(设计)人: | G·洪;C·F·贝内特;S·M·弗赖尔;H·柯达赛维茨;L·斯坦尼克;D·W·克利夫兰;L·史哈布丁;S·H·程 | 申请(专利权)人: | IONIS制药公司 |
主分类号: | C12N15/113 | 分类号: | C12N15/113;A61K48/00;A61K31/7115;A61P25/14 |
代理公司: | 北京市万慧达律师事务所 11111 | 代理人: | 李春晅;代峰 |
地址: | 美国加利*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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摘要: | 本申请提供了一种降低动物中亨廷顿mRNA和蛋白表达的方法、化合物和组合物。这种方法、化合物和组合物用于处理、预防或改善亨廷顿氏病或其症状。 | ||
搜索关键词: | 亨廷顿 表达 调节 | ||
【主权项】:
一种单链的修饰的寡核苷酸,所述修饰的寡核苷酸靶向编码亨廷顿的核酸并能够抑制亨廷顿表达,其由12至30个连接的核苷组成,其中所述连接的核苷包含如SEQ ID NO:28、33、6、9、10、11、12、13、14、15、18、19、20、21、22、23、24、25、26、27、29、30、32、35或36所示序列的至少8个连续核碱基。
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