[发明专利]有效跳跃人杜兴肌营养不良基因外显子43、46、50-53中至少一个的方法和手段在审
| 申请号： | 201510825064.X | 申请日： | 2009-03-11 |
| 公开（公告）号： | CN105647921A | 公开（公告）日： | 2016-06-08 |
| 发明（设计）人： | 约瑟夫斯·约翰尼斯·德吉姆彼;勒德乌斯·约翰尼斯·普拉滕伯格;朱迪思·克里斯蒂娜·塞奥多拉·万多伊特科姆;安妮姆耶克·阿斯马-鲁斯;盖瑞特-扬·保德维金·万欧门 | 申请（专利权）人： | 莱顿教学医院;普罗森那技术公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/86;A61K31/7088;A61P21/00 |
| 代理公司： | 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司 11204 | 代理人： | 王达佐;洪欣 |
| 地址： | 荷兰*** | 国省代码： | 荷兰;NL |
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| 摘要： | 本发明涉及方法，其中使用分子诱导和/或促进患者中，优选患者分离的细胞中DMD前mRNA的外显子43、外显子46、外显子50-53中至少一个的跳跃，所述方法包括向所述细胞和/或所述患者提供分子。本发明还涉及所述分子本身。 | ||
| 搜索关键词： | 有效 跳跃 人杜兴肌 营养不良 基因 外显子 43 46 50 53 至少 一个 方法 手段 | ||
【主权项】：
分子，所述分子与选自以下核苷酸序列之一中的至少8个核苷酸的连续区段结合：用于外显子50的跳跃的5’‑GGCGGUAAACCGUUUACUUCAAGAGCUGAGGGCAAAGCAGCCUGACCUAGCUCCUGGACUGACCACUAUUGG‑3’(SEQ ID NO:4)；用于外显子43的跳跃的5’AGAUAGUCUACAACAAAGCUCAGGUCGGAUUGACAUUAUUCAUAGCAAGAAGACAGCAGCAUUGCAAAGUGCAACGCCUGUGG‑3’(SEQ ID NO:2)；用于外显子46的跳跃的5'UUAUGGUUGGAGGAAGCAGAUAACAUUGCUAGUAUCCCACUUGAACCUGGAAAAGAGCAGCAACUAAAAGAAAAGC‑3’(SEQ ID NO:3)；用于外显子51的跳跃的5'CUCCUACUCAGACUGUUACUCUGGUGACACAACCUGUGGUUACUAAGGAAACUGCCAUCUCCAAACUAGAAAUGCCAUCUUCCUUGAUG UUGGAGGUAC‑3’(SEQ ID NO:5)；用于外显子52的跳跃的5’AUGCAGGAUUUGGAACAGAGGCGUCCCCAGUUGGAAGAACUCAUUACCGCUGCCCAAAAUUUGAAAAACAAGACCAGCAAUCAAGAGGCU‑3’(SEQ ID NO:6)；以及用于外显子53的跳跃的5’AAAUGUUAAAGGAUUCAACACAAUGGCUGGAAGCUAAGGAAAA GCUGAGCAGGUCUUAGGACAGGCCAGAG‑3’(SEQ ID NO:7)。
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