[发明专利]己酮糖激酶(KHK)iRNA组合物及其使用方法有效
申请号: | 201580012399.8 | 申请日: | 2015-02-11 |
公开(公告)号: | CN106103718B | 公开(公告)日: | 2021-04-02 |
发明(设计)人: | K·菲茨杰拉德;B·贝腾考特;G·辛克尔;J·威洛比 | 申请(专利权)人: | 阿尔尼拉姆医药品有限公司 |
主分类号: | C12N15/113 | 分类号: | C12N15/113;A61K48/00;A61K31/713;A61P1/16;A61P3/10;A61P3/06;A61P9/00;A61P13/12;A61P3/00;A61P3/04;A61P19/06 |
代理公司: | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人: | 陈文平;黄海波 |
地址: | 美国马*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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摘要: | 本发明涉及靶向己酮糖激酶(KHK)基因的RNAi试剂(例如,双链RNAi试剂)和使用这类RNAi试剂来抑制KHK表达的方法、以及治疗患有一种KHK相关病症的受试者的方法,该病症是例如肝病(例如,脂肪肝、脂肪性肝炎)、血脂异常(例如,高血脂症、高LDL胆固醇、低HDL胆固醇、高甘油三酯血症、餐后高甘油三酯血症)、血糖控制病症(例如,胰岛素抵抗、糖尿病)、心血管疾病(例如,高血压、内皮细胞功能障碍)、肾病(例如,急性肾病症、肾小管功能障碍、近端小管的促炎性变化)、代谢综合征、脂肪细胞功能障碍、内脏脂肪沉积、肥胖症、高尿酸血症、痛风、进食障碍、以及过度糖渴求。 | ||
搜索关键词: | 己酮 激酶 khk irna 组合 及其 使用方法 | ||
【主权项】:
一种用于抑制己酮糖激酶(KHK)的表达的双链RNAi试剂,其中所述双链RNAi试剂包含形成一个双链区的一条有义链和一条反义链,其中所述有义链包含与SEQ ID NO:1、SEQ ID NO:3或SEQ ID NO:5的核苷酸序列中的任一个相差不多于3个核苷酸的至少15个连续核苷酸,并且所述反义链包含与SEQ ID NO:2、SEQ ID NO:4或SEQ ID NO:6的核苷酸序列相差不多于3个核苷酸的至少15个连续核苷酸。
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